Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt.
Viele neuartige Arzneimittel und Hoffnungsträger für Patientinnen und Patienten werden mithilfe kultivierter Zellen gewonnen. Hierzu zählen insbesondere moderne Zell- und Gentherapien (Cell and Gene Therapies, kurz CGT) und biotechnologische Gewebeprodukte. Für die Herstellung dieser Produkte werden als zelluläre Signalstoffe proteinbasierte Rohstoffe wie Wachstumsfaktoren und Zytokine benötigt. Durch die Aktivierung zellulärer Rezeptoren steuern diese Substanzen das Wachstum und die Entwicklung der Zellen. Sie haben daher einen großen Einfluss auf ihre Eigenschaften bzw. Qualität.
Diese Proteine werden jedoch biotechnologisch hergestellt und bringen damit Probleme in den Herstellungsprozess der Endprodukte ein. Sie unterliegen beispielsweise Chargen-Schwankungen hinsichtlich der Aktivität, sind anfällig für Abbauprozesse und biologische Kontaminationen und aufwändig zu handhaben. Darüber hinaus sind sie in der Produktion sehr kostenintensiv.
Um moderne Therapien einfacher und kostengünstiger herzustellen, hat sich das Projekt BApTRA zum Ziel gesetzt, eine überlegene alternative Rohstoffklasse zu entwickeln. Dazu entwickeln die Projektbeteiligten ein Verfahren zur Identifizierung neuartiger Signalstoffe auf Basis von Aptameren, welche analog zu Wachstumsfaktoren eingesetzt werden können. Bei Aptameren handelt es sich um kurze, bioaktive DNA- bzw. RNA-Sequenzen, auch bioaktive Aptamere genannt, die die Bindungsspezifität von Antikörpern mit der chemischen Stabilität kleiner Moleküle verbinden. Sie können in großen Mengen mittels chemischer Synthese, in homogener und reproduzierbarer Qualität und vollkommen frei von tierischen Materialien hergestellt werden. Damit sind sie biologisch sicher und eignen sich in Kombination mit ihren niedrigen Herstellungskosten ausgezeichnet als Rohstoffe für biomedizinische Produkte und moderne Arzneimittel.
Das hier beschriebene Projekt bietet somit das Potenzial, moderne Therapien für die breite Bevölkerung verfügbar zu machen. Das Vorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung zur Stärkung der Innovationsfähigkeit des deutschen Mittelstands im Bereich der biomedizinischen Spitzenforschung bei.