Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt.
In Deutschland erleiden mindestens 100.000 neue Patientinnen und Patienten pro Jahr aufgrund einer Erkrankung der Bauchspeicheldrüse eine exokrine Pankreasinsuffizienz (EPI), die oft zu einer gefährlichen Mangelernährung durch eine gestörte Fettaufnahme führt, da die körpereigene Fettverdauung nicht mehr funktional ist. Zur Behandlung ist eine, in chronischen Fällen lebenslange, Enzymersatztherapie notwendig. Gegenwärtig sind vorrangig Präparate aus Enzym-Gemischen erhältlich, die z. B. aus Bauchspeicheldrüsen von Schlachtschweinen (Pankreatin) gewonnen werden. Die Verwendung dieser Präparate birgt das Risiko von Verunreinigungen, viralen Kontaminationen, Unverträglichkeiten und einer unzureichenden Wirksamkeit oder wird von vielen Patientinnen und Patienten aus ethisch-religiösen Gründen abgelehnt.
Mit CiLip entwickelt die Cilian AG ein rekombinantes Enzympräparat für EPI-Patientinnen und -Patienten mit einer hochreinen und hochwirksamen Lipase, die die Nachteile der herkömmlichen Pankreatin-Präparate überwindet und die Behandlung somit effektiver und sicherer macht.
Aktiver Wirkstoff von CiLip ist eine Lipase, die von Ciliaten der Art Tetrahymena thermophila in einem Fermentationsprozess produziert und anschließend durch Kristallisation kostengünstig und gut skalierbar gereinigt wird. CiLip wäre das erste EPI-Medikament, das nur aus einer Lipase besteht und in dauerhaft gleichbleibender Qualität verfügbar sein wird. Die Reinheit des pharmazeutisch aktiven Wirkstoffes liegt bei CiLip bei > 95 % gegenüber 1-2 % in Pankreatin-Präparaten. Sehr vorteilhaft ist, dass das Enzym nicht säuregeschützt eingesetzt werden muss, sodass den Patientinnen und Patienten wieder ihr gesamter Gastrointestinaltrakt für die Verdauung und Aufnahme von Nährstoffen und Vitaminen zur Verfügung steht.
Da die Wirksamkeit von CiLip bereits in Tierversuchen nachgewiesen werden konnte, ist eine Zulassung als Medikament aussichtsreich. Durch die hohe spezifische Aktivität von CiLip lässt sich das Präparat höher dosieren und so die Anzahl und die Größe der einzunehmenden Tabletten deutlich reduzieren.
Das Vorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung zur Stärkung der Innovationsfähigkeit des deutschen Mittelstands im Bereich der biomedizinischen Spitzenforschung bei.