09.03.2017

Richtlinie zur Förderung von Forschungsvorhaben auf dem Gebiet „Targetvalidierung für die pharmazeutische Wirkstoffentwicklung“

vom 09.03.2017 - Abgabetermin: 15.05.2017

1 Zuwendungszweck, Rechtsgrundlage

Forschung zu innovativen Wirkstoffen und die Entwicklung von Arzneimitteln sind entscheidende Voraussetzungen für den medizinischen Fortschritt. Weltweit nehmen in Industrie- und Schwellenländern Volkskrankheiten und Mehrfach­erkrankungen zu, die durch eine Arzneimitteltherapie günstig beeinflusst werden können. Neben nicht übertragbaren chronischen Erkrankungen bedrohen vor allem Infektionskrankheiten in zunehmendem Maße unsere Gesundheit. Insbesondere der starke Rückgang neu zugelassener Arzneimittel gegen Infektionskrankheiten sowie die zunehmende Resistenzentwicklung von Krankheitserregern gegenüber antiinfektiven Wirkstoffen stellen eine ernsthafte Bedrohung für die Gesellschaft dar. Es besteht ein weltweit hoher Bedarf an neuen, innovativen Wirkstoffen für effiziente und wirkungsvolle Arzneimittel.

Eine der wichtigsten Grundlagen für die Wirkstofffindung ist die Wahl des Ansatzpunktes (englisch Target) für den neuen Arzneistoff, sei es, um eine menschliche Körperfunktion zu modulieren oder einen infektiösen Erreger anzugreifen. Insbesondere im Bereich der Antibiotikaentwicklung wurde bisher nur eine kleine Auswahl der möglichen Targets in Bakterien adressiert. Dabei könnte die Nutzbarmachung neuer Targets wesentlich zur Verringerung der Resistenzbildung beitragen. Der Bekämpfung von Antibiotikaresistenzen wird national und international höchste Priorität ­eingeräumt, festgehalten im globalen Aktionsplan zur Bekämpfung von Antibiotika-Resistenzen der Weltgesundheitsorganisation, in der Deutschen Antibiotika Resistenz-Strategie (DART 2020) sowie der Abschlusserklärung des G7-Wissenschaftsministertreffens im Oktober 2015 in Berlin. Mit der „Nationalen Wirkstoffinitiative“ hat sich die Bundesregierung zum Ziel gesetzt, die Wirkstoffforschung insbesondere im Bereich der Infektionskrankheiten zu stärken und die Entwicklung neuer Medikamente zu fördern.

Das Wissen zu neuen Targets wird zum allergrößten Teil an Hochschulen und Forschungseinrichtungen erarbeitet und ist wichtiger Ausgangspunkt für die gesamte weitere Wirkstoffentwicklung. Um die dort gewonnenen Erkenntnisse für die weiterführende Arzneimittelentwicklung anschlussfähig zu machen, müssen wissenschaftliche Einrichtungen dazu befähigt werden, eine Validierung von Targets nach industriellen Standards durchzuführen. Dies erfordert einen intensiven Wissensaustausch von Hochschulen und Forschungseinrichtungen mit Pharma- und Biotechnologieunternehmen. Die Verbesserung des Transfers von Forschungsergebnissen in die Anwendung wurde im Pharmadialog der Bundesregierung zwischen Vertreterinnen und Vertretern der drei Bundesministerien für Bildung und Forschung (BMBF), Gesundheit sowie Wirtschaft und Energie, der Wissenschaft, der Unternehmen und Gewerkschaften als ­wesentliches Ziel definiert. Auch das vom BMBF im Jahr 2015 ins Leben gerufene Forum Gesundheitsforschung und seine Arbeitsgruppe „Wertschöpfungskette“ unterstützen dieses Anliegen ausdrücklich.

Die vorliegende Förderrichtlinie „Targetvalidierung für die pharmazeutische Wirkstoffentwicklung“ greift genannte Empfehlungen auf. Sie ist eingebettet in die Hightech-Strategie und das Rahmenprogramm Gesundheitsforschung der Bundesregierung. Ein zentrales Ziel des Aktionsfeldes 5 „Die Innovationsherausforderung: Gesundheitswirtschaft“ im Rahmenprogramm ist es, vielversprechende Ansätze aus der Wissenschaft schneller in die medizinische Anwendung zu bringen. Diese beschleunigte Translation nützt unmittelbar den Patientinnen und Patienten und stärkt mit der Gesundheitswirtschaft eine der wichtigsten Zukunftsbranchen Deutschlands. Gleichzeitig ist die vorliegende Förderrichtlinie die erste Fördermaßnahme im Rahmen der „Nationalen Wirkstoffinitiative“ der Bundesregierung. Weitere Ziele dieser Initiative zu späteren Phasen der pharmazeutischen Wertschöpfung wird das BMBF in Kürze mit der Veröffentlichung separater Förderrichtlinien verfolgen.

1.1 Zuwendungszweck

Im Rahmen dieser Bekanntmachung sollen Projekte gefördert werden, die den Grundstein für die Entwicklung innovativer Arzneimittel legen. Dabei sollen Erkenntnisse aus der Grundlagenforschung so weiterentwickelt werden, dass sie leichter Eingang in die Wirkstoffforschung und -entwicklung finden können.

Der Entwicklung eines neuen Medikaments liegt ein hoch komplexer und aufwendiger Prozess zugrunde, der zehn bis fünfzehn Jahre in Anspruch nehmen kann. Am Anfang stehen die Aufklärung von Krankheitsmechanismen bzw. der Funktionsweise von Krankheitserregern und die Suche nach einem möglichen Ansatzpunkt für ein Arzneimittel. Ein Arzneimittel für eine nicht übertragbare Krankheit kann seine Wirkung nur dann entfalten, wenn es sich im Körper an eine spezifische biochemische Struktur – beispielsweise Proteine, Nukleinsäuren oder Hormone – anlagert, über die ein Einfluss auf die Krankheit ausgeübt werden kann. Bei Infektionskrankheiten adressiert der Wirkstoff eine oder mehrere Zielstrukturen im Erreger, beispielsweise in der Zellwand, der Protein- oder Nukleinsäurensynthese. Das jeweilige ­Target hat eine einzigartige und herausragende Funktion für die Arzneimitteltherapie. Es muss sichergestellt sein, dass das Target ausreichend spezifisch für die Krankheit bzw. den Erreger ist und dessen Modulierung keine weiteren, vielleicht sogar lebenswichtigen menschlichen Körperfunktionen beeinflusst.

In den weiteren Schritten der pharmazeutischen Prozesskette folgt mit Blick auf ein spezifisches Target die Entwicklung und Optimierung eines Wirkstoffs, dessen Sicherheit und Wirksamkeit in klinischen Studien nachgewiesen werden müssen. Häufig stellt sich erst am Ende des Entwicklungsprozesses in den klinischen Studien heraus, dass ein Wirkstoff unzureichende gewünschte Wirkungen oder schwerwiegende Nebenwirkungen zeigt und deshalb nicht die in ihn gesetzten Erwartungen erfüllt. Bei der Anwendung von neuen Antibiotika zeigt sich zudem häufig eine frühe Resistenzentwicklung. Dies liegt oftmals an der Wahl des Targets. Somit ist ein tiefgreifendes Verständnis der Targetfunktion im Zusammenhang mit der Entstehung, dem Verlauf und der Behandlung einer Krankheit unbedingt erforderlich. Denn das Target ist der Ausgangspunkt, auf dem die gesamte weitere Medikamentenentwicklung aufbaut, unabhängig davon, um welche Art von Wirkstoff es sich handelt.

Von großer Bedeutung in den frühen Phasen der Wirkstoffforschung ist die effiziente Übertragung dieses Wissens aus der Grundlagenforschung in die industrielle Entwicklung. Das Zusammenspiel aller Beteiligten in den verschiedenen Entwicklungsschritten ist essenziell für die erfolgreiche Medikamentenentwicklung.

Über das Grundlagenwissen hinaus muss der klinische Nutzen eines Targets zuverlässig belegt werden, damit es als Ansatzpunkt für eine Wirkstoffentwicklung genutzt werden kann. Dazu müssen Untersuchungen durchgeführt werden, die die Biologie des Targets und seinen Einfluss auf Krankheitsmechanismen genauer aufklären. Dies erfordert eine Erweiterung des eingesetzten biochemischen Methodenspektrums, ergänzende Untersuchungsmodelle, eine durchgängige Dokumentation sowie den Einsatz geeigneter statistischer Methoden. Dies sind wesentliche Elemente einer Targetvalidierung nach industriellen Standards, die helfen kann, die Lücke zwischen Grundlagenforschung und Arzneimittelentwicklung zu schließen. Allerdings fehlt es diesen Forschungsansätzen im akademischen Umfeld nicht selten an Unterstützung. Daher sollen mit dieser Bekanntmachung Anreize gegeben werden, um im akademischen Umfeld industrielle Standards der Targetvalidierung adäquat zu berücksichtigen. Im Rahmen dieser Bekanntmachung sollen Projekte gefördert werden, die Targets unter industrierelevanten Aspekten validieren.

Darüber hinaus sollen in einem eigenständigen Begleitvorhaben die industriellen Anforderungen und Rahmenbedingungen für die Targetvalidierung im akademischen Bereich in einem Leitfaden entwickelt werden. Dies geschieht ­separat von den Validierungsprojekten aber in enger Kooperation mit ihnen. Mit dem Leitfaden soll Expertenwissen aus der Industrie nachhaltig dokumentiert und in geeigneter Weise verbreitet werden. Die praktischen Erfahrungen aus den geförderten Projekten sollen gesammelt werden und in das Begleitvorhaben eingehen.

Damit trägt diese Fördermaßnahme durch frühzeitige Einbindung entsprechender industrieller Expertise in die Forschung und deren Dokumentation zur nachhaltigen Stärkung der gesamten Wirkstoffforschung bei.

1.2 Rechtsgrundlage

Der Bund gewährt die Zuwendungen nach Maßgabe dieser Richtlinie, der §§ 23 und 44 der Bundeshaushaltsordnung (BHO) und den dazu erlassenen Verwaltungsvorschriften (VV) sowie der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA)“ und/oder der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis (AZK)“ des BMBF. Ein Rechtsanspruch auf Gewährung einer Zuwendung besteht nicht. Die Bewilligungsbehörde entscheidet nach pflichtgemäßem Ermessen im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

Die Förderung nach dieser Richtlinie erfüllt die Voraussetzungen der Verordnung (EU) Nr. 651/2014 der EU-Kommission vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union („Allgemeine Gruppenfreistellungsverordnung“ – AGVO) (ABl. L 187 vom 26.6.2014, S. 1) und ist demnach im Sinne von Artikel 107 Absatz 3 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union mit dem Binnenmarkt vereinbar und von der Anmeldepflicht nach Artikel 108 Absatz 3 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union freigestellt.

Gemäß Artikel 1 Nummer 4 Buchstabe a und b AGVO werden Unternehmen, die einer Rückforderungsanordnung aufgrund einer früheren Kommissionsentscheidung zur Feststellung der Rechtswidrigkeit und Unvereinbarkeit einer Beihilfe mit dem Binnenmarkt keine Folge geleistet haben, von der Förderung ausgeschlossen.

2 Gegenstand der Förderung

Gegenstand der Förderung sind Einzel- und Verbundvorhaben, in denen Targets unter industrierelevanten Aspekten validiert werden, sowie ein eigenständiges Begleitvorhaben. Für Validierungsvorhaben für nicht übertragbare Krankheiten muss der ursächliche Zusammenhang zwischen der biologischen Funktion des Targets und einer Erkrankung bereits in der Literatur oder in Form von Patenten dokumentiert sein. Das Target muss eine entscheidende Funktion in der Pathophysiologie einer Krankheit haben und damit krankheitsmodulierend wirken. Bei der Targetvalidierung von übertragbaren Krankheiten muss bereits nachgewiesen sein, dass die Modulation der Zielstruktur antiinfektiv bzw. resistenzbrechend wirken kann.

Von grundlegender Bedeutung für die weiteren Entwicklungsschritte ist die Möglichkeit, therapeutische Effekte überprüfen zu können. Dazu ist für das zu validierende Target idealerweise bereits ein spezifischer Biomarker bekannt. Ist dies nicht der Fall, sollte die Identifizierung eines targetspezifischen Biomarkers ein Arbeitsinhalt im Projekt sein. Die Targets unterliegen keiner indikationsbezogenen Einschränkung, sollten jedoch einen hohen medizinischen Bedarf in der Humanmedizin adressieren. Die Validierung kann sowohl in vitro als auch in vivo erfolgen.

Es werden Validierungsprojekte gefördert, in denen mindestens zwei der folgenden Inhalte bearbeitet werden:

Für nicht übertragbare als auch übertragbare Krankheiten:

– Untersuchungen, ob sich das Target zur Manipulation durch einen Wirkstoff eignet (adäquater Nachweis der ­„Druggability“ des Targets);
– Ermittlung der dreidimensionalen Struktur des Targetmoleküls;
– Etablierung von für die Verwendung in targetassoziierten Hochdurchsatzscreens geeigneten biochemischen Assaymethoden;
– Machbarkeitsnachweis durch Generierung eines ersten Wirkstoffmoleküls und Testung von dessen Wirksamkeit.

Für nicht übertragbare Krankheiten:

– Nachweis, dass die Modulation des Targets keinen pathologisch relevanten Einfluss auf physiologische Abläufe im menschlichen Organismus hat;
– Entwicklung eines targetspezifischen Biomarkers, mit dem therapeutische Effekte überprüft werden können;
– Modellierung von potenziellen Gegenanzeigen/Nebenwirkungen bei der Manipulation des Targets z. B. mithilfe der Phänotypausprägung in in-vivo-Modellen (Krankheitsmodell, transgene und Knock-out-Modelle) oder Mutations­datenbanken.

Für übertragbare Krankheiten:

– Nachweis, dass mit der Modulation des Targets eine breite Anwendung in einer Reihe von infektiösen Erregern bzw. eine spezifische Anwendung für Erreger mit höchstem medizinischem Bedarf erzielt werden kann;
– Nachweis, dass das Target im Erreger kein pathologisch relevantes Äquivalent im menschlichen Wirtsorganismus hat;
– Untersuchungen zur möglichen Resistenzentwicklung durch Targetmodifikation durch den Erreger und dessen Auswirkungen auf die Eignung des Targets als Zielstruktur für neue Antiinfektiva.

Zur Sicherstellung einer verbesserten Validierung von Targets nach industriellen Anforderungen müssen die Förder­projekte von in der Targetvalidierung ausgewiesenen, industriell erfahrenen Expertinnen oder Experten in Form eines Mentorings begleitet werden. Dies gilt insbesondere für Antragstellende aus Hochschulen und Forschungseinrichtungen, aber auch für kleine und mittlere Unternehmen mit begrenzter Expertise zu den industriellen Anforderungen der Arzneimittelentwicklung. Die Expertinnen oder Experten sollen dem Projektteam im Validierungsprozess strategische Unterstützung hinsichtlich der themenspezifischen industriellen Rahmenbedingungen bieten. Ziel ist eine hohe Qualität der Targetvalidierung, die eine Eignung des Targets als Ausgangspunkt für eine Wirkstoffentwicklung bei nachgewiesenem Effekt sicherstellt. Die beratende Expertin/der beratende Experte ist von den Antragstellenden zu benennen und stammt bevorzugt aus Unternehmen der Pharmazie oder pharmazeutischen Biotechnologie. Sie/Er soll über fundierte Kenntnisse der industriellen Standards zur Validierung eines Targets sowie der darauffolgenden Prozesse in der Arzneimittelentwicklung verfügen und über die gesamte Projektlaufzeit über einen Unterauftrag eingebunden werden. Weiterhin soll diese Expertin/dieser Experte aus dem geförderten Validierungsprojekt bei der Erstellung des Leitfadens im Rahmen des Begleitvorhabens mitarbeiten.

Ziel des Begleitvorhabens ist es, die industriellen Anforderungen und Rahmenbedingungen der Targetvalidierung umfassend zu untersuchen. Das Ergebnis soll in Form eines Leitfadens aufbereitet werden, in dem die Anforderungen dokumentiert sind, die einzuhalten sind, um Grundlagenwissen über Targets in die industrielle Anschlussfähigkeit zu überführen. Die Leitlinien sollen unter Einbindung von Expertinnen und Experten und Verwendung geeigneter Qualitätskriterien erarbeitet werden. Zur nachhaltigen Vermittlung der Standards soll der Leitfaden der Fachöffentlichkeit in englischer Sprache zur Verfügung gestellt werden.

Eine aktive Mitarbeit aller Zuwendungsempfänger aus den Validierungsvorhaben, insbesondere der begleitenden ­Expertinnen und Experten, wird im Zusammenhang mit dem Begleitvorhaben erwartet. Dafür sollen in den Arbeitsplänen Ressourcen vorgehalten werden.

3 Zuwendungsempfänger

Antragsberechtigt sind deutsche staatliche und nicht staatliche Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft mit FuE*-Kapazität. Insbesondere kleine und mittlere Unternehmen (KMU; die Definition für KMU der Europäischen Kommission ist hier einzusehen) werden aufgefordert, Anträge einzureichen. Zum Zeitpunkt der Auszahlung einer gewährten Zuwendung wird das Vorhandensein einer Betriebsstätte oder Niederlassung in Deutschland verlangt.

Forschungseinrichtungen, die von Bund und/oder Ländern grundfinanziert werden, kann neben ihrer institutionellen Förderung nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihre zusätzlichen projektbedingten Ausgaben beziehungsweise Kosten bewilligt werden.

4 Zuwendungsvoraussetzungen

Die Antragsteller der Validierungsvorhaben sollen einschlägige wissenschaftliche Vorleistungen vorweisen und eine hohe Bereitschaft zur Zusammenarbeit mitbringen. In wissenschaftlichen Vorarbeiten muss für nicht übertragbare Krankheiten der Zusammenhang des Targets mit einer Erkrankung durch entsprechende Publikationen oder Schutzrechtsanmeldungen dargelegt sein und ein Nachweis des gewebespezifischen Vorkommens erbracht werden. Bei der Targetvalidierung in übertragbaren Krankheiten muss nachgewiesen sein, dass die Modulation der Zielstruktur in einem medizinisch relevanten Erreger antiinfektiv bzw. resistenzbrechend wirken kann, dies muss durch eine Publikation oder Schutzrechtsanmeldung belegt sein. Der medizinische Bedarf für das zu validierende Target sollte nachvollziehbar dargelegt werden. Darüber hinaus müssen die Zuwendungsempfänger über die für die Durchführung des Vorhabens notwendige fachliche Kompetenz verfügen. Die für die Validierung vorgesehenen Untersuchungsmethoden müssen bereits bei Antragstellung erfolgreich etabliert sein.

Die zur Durchführung des Vorhabens erforderliche Infrastruktur wird vorausgesetzt. Auch müssen die für die jeweiligen Forschungsziele erforderlichen Expertisen und Kapazitäten adäquat in die Vorhaben eingebunden worden sein. Die Antragsteller haben bereits zum Zeitpunkt der Antragstellung die Patentsituation für das im Antrag dargestellte Verfahren oder Produkt zu recherchieren, im Antrag darzustellen und schutzwürdige Ergebnisse entsprechend zu sichern. Bei der Planung des Vorhabens müssen die einschlägigen rechtlichen Vorgaben beachtet werden.

Das Begleitvorhaben kann ein Einzel- oder Verbundvorhaben sein. Der Antragstellende oder die Antragsteller für die Begleitforschung sollen über langjährige Expertise und praktische Erfahrungen in der pharmazeutischen Entwicklung verfügen und idealerweise eigene Erfahrungen in der Targetvalidierung nachweisen. Weiterhin werden Kenntnisse bei der Erstellung von Leitlinien erwartet. Voraussetzung für eine Förderung ist eine hohe methodische Qualität, welche insbesondere auch durch die Beteiligung von Expertinnen und Experten auf diesem Themengebiet sichergestellt ­werden soll. In diesem Zusammenhang ist der nationale und internationale Forschungsstand zu berücksichtigen, wie er bereits beispielhaft in allgemeinen und spezifische Leitlinien festgehalten wurde (z. B. ARRIVE: Animal Research: Reporting of In Vivo Experiments oder GCCP: Good Cell Culture Practice). Damit die aus diesem Projekt generierten Daten und Forschungsergebnisse einen fortwährenden Beitrag zur Forschung, Entwicklung und Innovation leisten, ist eine Langzeitspeicherung und Bereitstellung zu garantieren. Dadurch soll deren Nachvollziehbarkeit, hohe Qualität und Nachhaltigkeit gewährleistet werden. Die Speicherung und Bereitstellung kann auf angemessene Weise geschehen.

Alle Antragsteller sind verpflichtet, die im Vorhaben generierten Daten vor einer Publikation auf ihre Verwertbarkeit hin zu überprüfen und sofern notwendig die entsprechenden Schutzrechte (Patente) anzumelden. Darüber hinaus sollen die Daten innerhalb eines angemessenen Zeitraums unentgeltlich der Öffentlichkeit (Open-Access), unter Wahrung sämtlicher Rechte, für die Weiterverwendung bereitgestellt werden (siehe auch Nummer 6).

Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft können nur dann gefördert werden, wenn die Bonität des Unternehmens für die beantragte Laufzeit der Fördermaßnahme gesichert ist. Der Förderer behält sich daher vor, geeignete Unterlagen anzufordern. Anhand dieser ist nachzuweisen, dass die in den Vorhaben aufgeführten Ressourcen (insbesondere der Eigenanteil) der Antragsteller für die gesamte Laufzeit der Förderung aufgebracht werden können.

Antragsteller sollen sich – auch im eigenen Interesse – im Umfeld des national beabsichtigten Vorhabens mit dem EU-Rahmenprogramm für Forschung und Innovation vertraut machen. Sie sollen prüfen, ob das beabsichtigte Vorhaben spezifische europäische Komponenten aufweist und damit eine ausschließliche EU-Förderung möglich ist. Weiterhin ist zu prüfen, inwieweit im Umfeld des national beabsichtigten Vorhabens ergänzend ein Förderantrag bei der EU gestellt werden kann. Das Ergebnis der Prüfungen soll im nationalen Förderantrag kurz dargestellt werden.

Die Partner eines Verbundprojekts regeln ihre Zusammenarbeit in einer schriftlichen Kooperationsvereinbarung. Vor der Förderentscheidung über ein Verbundprojekt muss eine grundsätzliche Übereinkunft über bestimmte vom BMBF vorgegebene Kriterien nachgewiesen werden.

Einzelheiten sind dem „Merkblatt für Antragsteller/Zuwendungsempfänger zur Zusammenarbeit der Partner von Verbundprojekten“, das von Antragstellern und Zuwendungsempfängern zu beachten ist, zu entnehmen (BMBF-Vordruck Nr. 0110, Fundstelle: Bereich BMBF/­Allgemeine Vordrucke und Vorlagen für Berichte).

Zuwendungsempfänger sind verpflichtet, sich an möglichen evaluierenden Maßnahmen zu beteiligen und Informationen für die Bewertung des Erfolgs der Förderrichtlinie bereitzustellen.

5 Art und Umfang, Höhe der Zuwendung

Die Zuwendungen können im Wege der Projektförderung als nicht rückzahlbarer Zuschuss gewährt werden. Die Laufzeit der Projekte soll zunächst auf zwei Jahre ausgerichtet sein.

Zuwendungsfähig für Antragstellende außerhalb der gewerblichen Wirtschaft ist der vorhabenbedingte Mehraufwand, wie Personal-, Sach- und Reisemittel sowie in begründeten Ausnahmefällen projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des oder der Antragstellenden zuzurechnen sind.

Ausgaben für Publikationsgebühren, die für die Open-Access-Veröffentlichung des Studienprotokolls und der Ergebnisse während der Laufzeit des Vorhabens entstehen, können grundsätzlich erstattet werden.

Die Aufbereitung von projektspezifischen Forschungsdaten für eine Nachnutzung sowie für die Überführung in existierende Dateninfrastrukturen, z. B. standort- oder themenbezogene Datenbanken, kann gefördert werden.

Die zur Erlangung und Validierung von Patenten und anderen gewerblichen Schutzrechten erforderlichen Ausgaben/Kosten während der Laufzeit des Vorhabens sind grundsätzlich zuwendungsfähig.

Bemessungsgrundlage für Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbare Institutionen sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren und der Fraunhofer-Gesellschaft die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die individuell bis zu 100 % gefördert werden können.

Bei Forschungsvorhaben an Hochschulen wird zusätzlich zu den zuwendungsfähigen Ausgaben eine Projektpauschale in Höhe von 20 % gewährt.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten, die in der Regel – je nach Anwendungsnähe des Vorhabens – bis zu 50 % anteilfinanziert werden können. Nach BMBF-Grundsätzen wird eine angemessene Eigenbeteiligung – grundsätzlich mindestens 50 % der entstehenden zuwendungsfähigen Kosten – vorausgesetzt. Die Bemessung der jeweiligen Förderquote muss die AGVO berücksichtigen. Die AGVO lässt für KMU differenzierte Aufschläge zu, die gegebenenfalls zu einer höheren Förderquote führen können.

6 Sonstige Zuwendungsbestimmungen

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Ausgabenbasis werden die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen zur Projektförderung (ANBest-P) und die Besonderen Nebenbestimmungen für Zuwendungen des BMBF zur Projektförderung auf Ausgabenbasis (BNBest-BMBF 98).

Bestandteile eines Zuwendungsbescheids werden zusätzlich die Besonderen Nebenbestimmungen für den Abruf von Zuwendungen im mittelbaren Abrufverfahren im Geschäftsbereich des BMBF (BNBest-mittelbarer Abruf-BMBF), sofern die Zuwendungsmittel im sogenannten Abrufverfahren bereitgestellt werden.

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Kostenbasis werden grundsätzlich die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des BMBF an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft für FuE-Vorhaben (NKBF 98).

Bestandteile eines Zuwendungsbescheids an die Fraunhofer-Gesellschaft oder Helmholtz-Gemeinschaft werden ebenfalls die „Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des BMBF an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft für FuE-Vorhaben (NKBF 98).

Zuwendungsempfänger sind verpflichtet, vor der Publikation von Vorhabenergebnissen diese auf eine Verwertbarkeit hin zu überprüfen und gegebenenfalls die notwendigen Schutzrechte (Patente) anzumelden. Sofern die Publikation nicht die Verwertung einschränkt bzw. mit schutzrechtlichen Einschränkungen einhergeht, sind die Zuwendungs­empfänger verpflichtet, die Ergebnisse ihrer Arbeiten in einem angemessenen Zeitraum zu veröffentlichen. Dies kann durch die Veröffentlichung in Fachzeitschriften, das Deponieren von Rohdaten in geeigneten Repositorien oder ähnlich geschehen.

Wenn der Zuwendungsempfänger seine aus dem Forschungsvorhaben resultierenden Ergebnisse als Beitrag in einer wissenschaftlichen Zeitschrift veröffentlicht, so soll dies so erfolgen, dass der Öffentlichkeit der unentgeltliche elektronische Zugriff (Open-Access) auf den Beitrag möglich ist. Dies kann dadurch erfolgen, dass der Beitrag in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich zugänglichen elektronischen Zeitschrift veröffentlicht wird. Erscheint der Beitrag zunächst nicht in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglichen Zeitschrift, so soll der Beitrag – gegebenenfalls nach Ablauf einer angemessenen Frist (Embargofrist) – der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglich gemacht werden (Zweitveröffentlichung). Im Falle der Zweitveröffentlichung soll die Embargofrist zwölf Monate nicht überschreiten. Das BMBF begrüßt ausdrücklich die Open-Access-Zweitveröffentlichung von aus dem Vorhaben resultierenden wissenschaftlichen Monographien.

7 Verfahren

7.1 Einschaltung eines Projektträgers, Antragsunterlagen, sonstige Unterlagen und Nutzung des elektronischen ­Antragssystems

Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger beauftragt:

VDI/VDE Innovation + Technik GmbH (VDI/VDE-IT)
Projektträger Gesundheitswirtschaft – Bereich Pharma
Ansprechpartnerin: Dr. Anne Dwertmann
Steinplatz 1
10623 Berlin

Telefon: 0 30/31 00 78-4 98
Telefax: 0 30/31 00 78-2 47
Internet: www.gesundheitsforschung-bmbf.de

Es wird empfohlen, zur Antragsberatung und vor der Einreichung der Projektskizzen mit dem Projektträger VDI/VDE-IT Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich.

Soweit sich hierzu Änderungen ergeben, wird dies im Bundesanzeiger oder in anderer geeigneter Weise bekannt gegeben.

Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internetadresse https://foerderportal.bund.de abgerufen oder unmittelbar beim oben angegebenen Projektträger angefordert werden.

Zur Erstellung von förmlichen Förderanträgen ist das elektronische Antragssystem „easy-Online“ zu nutzen.

Im Zuge dieser Förderrichtlinie bietet der Projektträger eine Informationsveranstaltung an. Weitere Informationen und die Anmeldung sind unter https://vdivde-it.de/veranstaltungen/informationsveranstaltung_bmbf_targetvalidierung ­verfügbar.

7.2 Zweistufiges Verfahren

Das Antragsverfahren ist zweistufig angelegt.

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Projektskizzen

In der ersten Verfahrensstufe sind dem Projektträger bis spätestens zum

15. Mai 2017

zunächst Projektskizzen in schriftlicher oder elektronischer Form (über das Internetportal) vorzulegen. Mit Blick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung der Projektskizzen in englischer Sprache empfohlen. Im Portal ist die Projektskizze im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Eine genaue Anleitung sowie ein vorformatierter Gliederungsvorschlag für die Validierungsvorhaben bzw. das Begleitvorhaben finden sich im Portal.

Bei Verbundprojekten sind die Projektskizzen in Abstimmung mit dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen. Separat zur Skizze ist unter dem oben genannten Link auch eine formlose Erklärung aller am Vorhaben beteiligten Projektleiterinnen bzw. Projektleiter einzureichen, die mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der Skizze gemachten Angaben bestätigen.

Verspätet eingehende Projektskizzen können möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden. Projektskizzen, die den formalen und inhaltlichen Vorgaben nicht entsprechen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden. Aus der Vorlage einer Projektskizze kann kein Rechtsanspruch abgeleitet werden.

Es ist eine begutachtungsfähige Projektskizze im Umfang von maximal 15 Seiten (ohne Deckblatt aber ­inklusive Anlagen, DIN-A4-Format, Arial 11 Punkt, 1,5-zeilig, einseitig, Ränder jeweils 2,0 cm) beim Projektträger einzureichen. Sie muss ein fachlich beurteilbares Grobkonzept und eine grobe Finanzplanung beinhalten.

Im Grobkonzept der Validierungsvorhaben sollen die Ziele des Projekts, gegebenenfalls die Organisationsstruktur bei Verbundprojekten und das Arbeitsprogramm vor dem Hintergrund des aktuellen Stands von Forschung und Technologie erläutert werden. Zudem soll die Skizze eine Erklärung der Expertin/des Experten zu ihrer/seiner Mentoring-Funktion für das Validierungsvorhaben enthalten. Für die geplanten Forschungs- und Entwicklungsarbeiten müssen eine überzeugende wissenschaftliche Begründung sowie ein realistisches Verwertungskonzept vor dem Hintergrund der aktuellen gesundheitspolitischen Rahmenbedingungen vorgelegt werden. Im Verwertungskonzept müssen Marktpotenziale und Verwertungsmöglichkeiten unter Berücksichtigung der Wettbewerbssituation und der späteren Wertschöpfung in Deutschland dargestellt werden.

Die Projektskizzen zu den Validierungsvorhaben sind mit folgender Gliederung zu verfassen:

a) Thema und Zielsetzung des Vorhabens;
b) Stand der Wissenschaft und Technik;
c) Neuheit und Potenzial des Vorhabens;
d) Kompetenzen und einschlägige Erfahrungen der am Vorhaben beteiligten Partner;
e) Beschreibung des Arbeits- und Zeitplans;
f) Notwendigkeit der Zuwendung;
g) grober Finanzierungsplan;
h) Verwertungskonzept.

Es steht den Interessenten frei, weitere Punkte anzufügen, die nach ihrer Auffassung für eine Beurteilung ihres Vorschlags von Bedeutung sind.

Die eingegangenen Projektskizzen zu den Validierungsvorhaben werden anhand folgender Kriterien unter Beteiligung eines externen und international besetzten Begutachtungsgremiums bewertet:

– Eignung des Vorhabens im Sinne der Bekanntmachung;
– wissenschaftliches Potenzial des Targets, Höhe des medizinischen Bedarfs;
– wissenschaftlich-technische Qualität der Projektarbeiten, Innovationshöhe;
– methodische Qualität des Konzepts und der Arbeitsplanung;
– Translationspotenzial/industrielle Anschlussfähigkeit;
– Angemessenheit der geplanten finanziellen Aufwendungen;
– Qualifikation und Kompetenzen der Antragsteller und der begleitenden Expertin/des begleitenden Experten;
– Qualität des Verwertungskonzepts.

Im Grobkonzept des Begleitvorhabens sollen die Problemstellung, die Ziele des Projekts, gegebenenfalls die Organisationsstruktur bei Verbundprojekten und das Arbeitsprogramm erläutert werden. Das Vorhaben soll in den Kontext be­stehender Vorarbeiten eingeordnet werden und eine Analyse der Stakeholder und Bedarfe sowie der beabsichtigten Methoden zu deren Einbindung beinhalten. Die Projektvorschläge sollen die oben beschriebenen Ziele und Handlungsfelder abdecken und konkrete, umfassende und angemessene Vorschläge zur Gestaltung und Umsetzung des Begleitvorhabens machen. Im Verwertungskonzept müssen insbesondere Anwendungsmöglichkeiten der Vorhaben­ergebnisse in Form eines Leitfadens zur Targetvalidierung nach industriellen Standards dargestellt werden.

Die Projektskizzen zu dem Begleitvorhaben sind mit folgender Gliederung zu verfassen:

a) Thema und Zielsetzung des Vorhabens;
b) Stand der Vorarbeiten und Potenzial des Vorhabens;
c) vorgesehene Kooperation mit den Validierungsvorhaben, Experten und weiteren Stakeholdern;
d) Kompetenzen und einschlägige Erfahrungen der am Vorhaben beteiligten Partner;
e) Beschreibung des Arbeits- und Zeitplans;
f) Notwendigkeit der Zuwendung;
g) grober Finanzierungsplan;
h) Verwertungskonzept.

Die eingegangenen Projektskizzen zu dem Begleitvorhaben werden anhand folgender Kriterien unter Beteiligung eines externen und international besetzten Begutachtungsgremiums bewertet:

– Eignung des Vorhabens im Sinne der Bekanntmachung;
– Nachvollziehbarkeit der Darstellung des geplanten Begleitprozesses und der Erstellung eines Leitfadens zur Targetvalidierung;
– Schlüssigkeit des Konzepts zur Kooperation mit den Validierungsvorhaben, Experten und weiteren Stakeholdern;
– methodische Qualität des Konzepts und der Arbeitsplanung;
– Angemessenheit der geplanten finanziellen Aufwendungen;
– Qualifikation und Kompetenzen der Antragsteller;
– erwartetes Ergebnis und Verwertungsplanung (vor allem bezüglich Anwendungsrelevanz, Anwendungsorientierung und Interaktion mit Stakeholdern).

Entsprechend den oben angegebenen Kriterien und Bewertungen werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Die eingereichten Projektvorschläge stehen untereinander im Wettbewerb. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Es besteht kein Rechtsanspruch auf Rückgabe einer eingereichten Projektskizze und eventuell weiterer vorgelegter Unterlagen, die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereicht wurden.

7.2.2 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

In der zweiten Verfahrensstufe werden die Verfasser der positiv bewerteten Projektskizzen unter Angabe detaillierter Informationen aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag vorzulegen. Zur Erstellung von förmlichen Förderanträgen wird die Nutzung des elektronischen Antragssystems „easy-Online“ dringend empfohlen. Hier können u. a. Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen abgerufen werden. Damit die Online-Version der Anträge Bestandskraft erlangt, müssen die elektronisch generierten Formulare zusätzlich unterschrieben und per Post beim beauftragten Projektträger eingereicht werden.

Eine Vorlagefrist wird im Aufforderungsschreiben benannt. Aus der Aufforderung zur Antragstellung kann kein Förderanspruch abgeleitet werden. Bei Verbundprojekten sind die Förderanträge in Abstimmung mit dem vorgesehenen ­Verbundkoordinator vorzulegen. Anträge, die nach dem im Aufforderungsschreiben benannten Zeitpunkt eingehen, können möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Zusätzlich zu den in der Projektskizze dargelegten Inhalten muss der Antrag noch folgende Informationen enthalten:

– Meilensteinplanung;
– Arbeits- und Ressourcenplan;
– detaillierter Finanzierungsplan;
– ausführlicher Verwertungsplan;
– Begründung für die Notwendigkeit der Zuwendung;
– gegebenenfalls Umsetzung von Auflagen oder Empfehlungen der Gutachter oder des Projektträgers.

Die eingegangenen Anträge werden nach den Kriterien für die Skizzenbewertung sowie den im Folgenden genannten Kriterien geprüft und bewertet:

– Schlüssigkeit von Meilenstein- sowie Arbeits- und Ressourcenplanung;
– Notwendigkeit und Angemessenheit der beantragten Mittel;
– Nachvollziehbarkeit der Erläuterungen zum Finanzierungsplan;
– Zuwendungsfähigkeit der beantragten Mittel;
– Qualität und Schlüssigkeit des Verwertungsplans, auch hinsichtlich der förderpolitischen Zielsetzung der Richtlinie;
– gegebenenfalls Umsetzung eventueller Auflagen und Empfehlungen aus der Skizzenbewertung und Einhaltung des dort zur Förderung empfohlenen Finanzrahmens.

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung wird nach abschließender Antragsprüfung über eine Förderung entschieden.

7.3 Zu beachtende Vorschriften

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der ­Verwendung und die gegebenenfalls erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheids und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die Verwaltungsvorschriften zu § 44 BHO sowie die §§ 48 bis 49a des Verwaltungs­verfahrensgesetzes, soweit nicht in dieser Förderrichtlinie Abweichungen zugelassen wurden.

8 Geltungsdauer

Diese Richtlinie tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft und ist bis zum 31. Januar 2027 gültig.

Berlin, den 23. Februar 2017

Bundesministerium für Bildung und Forschung

Im Auftrag
Dr. R. Loskill
*FuE: Forschung und Entwicklung