1.1 Förderziel und Zuwendungszweck

Es gibt mehr als 6 000 Seltene Erkrankungen, der größte Teil von ihnen ist genetisch bedingt. Obwohl jede einzelne Seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt mindestens 26 bis 30 Mio. Menschen an diesen Krankheiten. Seltene Erkrankungen sind für das Gesundheitssystem eine besondere Herausforderung: Sie treten häufig bereits im Kindesalter auf, führen in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung der Lebenserwartung und nehmen meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität.

Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der Seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patientinnen und Patienten sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordern.

Wegen der jeweils kleinen Zahl von Patientinnen und Patienten, die von einer einzelnen Seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft ist das Gebiet der Seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, das von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren kann.

In diesem Zusammenhang hat das ERA-Net E-Rare seit dem Jahr 2006 zehn gemeinsame transnationale Bekanntmachungen für Projekte zur Erforschung Seltener Erkrankungen erfolgreich durchgeführt. Diese Bemühungen werden nun im Rahmen des Europäischen Gemeinsamen Programms für Seltene Erkrankungen (EJP RD) fortgesetzt. Das EJP RD wurde eingerichtet, um die Koordinierung der Forschungsbemühungen europäischer, assoziierter und nicht­europäischer Länder auf dem Gebiet der Seltenen Erkrankungen und Umsetzung der Ziele des „International Rare Diseases Research Consortiums“ (IRDiRC) weiter zu unterstützen.

Im Rahmen des EJP RD haben sich die folgenden Organisationen gemeinsam mit der Europäischen Kommission unter dem EJP cofund Mechanismus zusammengeschlossen, um eine gemeinsame Maßnahme zur Förderung multinationaler kooperativer Forschungsprojekte im Bereich Seltener Erkrankungen durchzuführen:

– das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Deutschland;

– die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG), Deutschland;

– der Wissenschaftsfonds (FWF), Österreich;

– die Research Foundation Flanders (FWO), Belgien;

– der Fund for Scientific Research – FNRS (F.R.S.-FNRS), Belgien;

– die Canadian Institutes of Health Research – Institute of Genetics (CIHR-IG), Kanada;

– der Fonds de recherche du Québec-Santé (FRQS), Québec (Kanada);

– das Ministry of Education, Youth and Sports (MEYS), Tschechien;

– die Academy of Finland (AKA), Finnland;

– die French National Research Agency (ANR), Frankreich;

– die French Foundation for Rare Diseases (FFRD), Frankreich;

– das General Secretariat for Research and Technology (GSRT), Griechenland;

– der National Research, Development and Innovation Office (NKFIH), Ungarn;

– das Health Research Board (HRB), Irland;

– das Chief Scientist Office of the Ministry of Health (CSO/MOH), Israel;

– das Italian Ministry of Health (MoH), Italien;

– das Ministry of Education, Universities and Research (MIUR), Italien;

– die Regional Foundation for Biomedical Research (FRRB), Lombardei (Italien);

– die Tuscany Region (RT/TuscReg), Toscana (Italien);

– das Research Council of Lithuania (RCL), Litauen;

– der National Research Fund (FNR), Luxemburg;

– das National Centre for Research and Development (NCBiR), Polen;

– die Foundation for Science and Technology (FCT), Portugal

– die Slovak Academy of Sciences (SAS), Slovakei;

– das National Institute of Health Carlos III (ISCIII), Spanien;

– das Swedish Research Council (SRC), Schweden;

– die Swiss National Science Foundation (SNSF), Schweiz;

– die Netherlands Organization for Health Research and Development (ZonMw), Niederlande;

– das Scientific and Technological Research Council of Turkey (TÜBITAK), Türkei;

– das French National Institute of Health and Medical Research (INSERM), Frankreich (wird nur spezifische Förderung für Patientenorganisationen bereitstellen).
 

Die Fördermaßnahme wird zeitgleich durch die Förderorganisationen im jeweiligen Land veröffentlicht und zentral durch ein gemeinsames „Joint Call“-Sekretariat (JCS) koordiniert. Das gemeinsame Sekretariat ist bei der French National Research Agency (ANR) angesiedelt. Für die eigentliche Umsetzung der nationalen Teilvorhaben gelten die jeweiligen nationalen Richtlinien.

Zusätzliche wichtige Informationen zu dieser transnationalen Bekanntmachung sind dem englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD Internetseiten http://www.ejprarediseases.org/ zu entnehmen.

Mit dieser Fördermaßnahme leistet das BMBF einen Beitrag zum Rahmenprogramm Gesundheitsforschung der Bundesregierung.

1.2 Rechtsgrundlagen

Der Bund gewährt die Zuwendungen nach Maßgabe dieser Förderrichtlinie, der §§ 23 und 44 der Bundeshaushaltsordnung (BHO) und den dazu erlassenen Verwaltungsvorschriften sowie der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA)“ und/oder der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis (AZK)“ des BMBF. Ein Anspruch auf Gewährung der Zuwendung besteht nicht. Vielmehr entscheidet die Bewilligungsbehörde aufgrund ihres pflichtgemäßen Ermessens im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

Diese Förderrichtlinie gilt in Verbindung mit dem Rahmenprogramm Gesundheitsforschung, siehe

https://gesundheitsforschung-bmbf.de/files/Rahmenprogramm_Gesundheitsforschung.pdf.

Nach dieser Förderrichtlinie werden staatliche Beihilfen auf der Grundlage von Artikel 25 Absatz 2 und Artikel 28 der Verordnung (EU) Nr. 651/2014 der EU-Kommission vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union („Allgemeine Gruppenfreistellungsverordnung“ − AGVO) (ABl. L 187 vom 26.6.2014, S. 1) in der Fassung der Verordnung (EU) 2017/1084 vom 14. Juni 2017 (ABl. L 156 vom 20.6.2017, S. 1) gewährt. Die Förderung erfolgt unter Beachtung der in Kapitel I AGVO festgelegten Gemeinsamen Bestimmungen, insbesondere unter Berücksichtigung der in Artikel 2 der Verordnung aufgeführten Begriffsbestimmungen (vgl. hierzu die Anlage zu beihilferechtlichen Vorgaben für die Förderrichtlinie).

Innerhalb dieser Fördermaßnahme wird eine begrenzte Anzahl kooperativer und interdisziplinärer Forschungsprojekte mit klinischer Relevanz gefördert, von denen ein Beitrag für die Entwicklung von effektiven Therapien für Seltene Erkrankungen erwartet werden kann.

Die Bekanntmachung richtet sich an klinische und experimentelle Arbeitsgruppen aus universitären und außeruniversitären Forschungseinrichtungen und/oder industriellen Partnern, die in der Regel in Verbünden zusammenarbeiten. Eine Zusammensetzung der Verbünde aus Partnern von Wissenschaft und Wirtschaft ist erwünscht aber nicht obligatorisch.

Von der Kooperation wird ein Synergieeffekt erwartet. Daher muss aus den Projektanträgen der zusätzliche Nutzen der transnationalen Zusammenarbeit klar hervorgehen (z. B. die Zusammenführung einer ausreichenden Menge ­biologischen Materials, die gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Datenbanken, Krankheitsmodellen, Diagnoseinstrumenten und Know-how bzw. innovativer Technologien sowie die europaweite Harmonisierung von Daten). Projekte, die die Notwendigkeit zur Kooperation nicht erkennen lassen, können nicht berücksichtigt werden.

Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe Seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne Seltene Krankheit fokussiert sein. Hierfür wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine Seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der Bevölkerung betrifft.

Transnationale kooperative Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben, die in ihrer Relevanz für die Förderinitiative gleichwertig sind:

1. Entwicklung neuartiger Therapien in einem präklinischen Umfeld (einschließlich kleiner Moleküle, bereits existierende Arzneimittel (Repositionierung) sowie Zell- und Gentherapien) mit Schwerpunkt auf Erkrankungen mit ungedecktem medizinischen Bedarf;

2. Verwendung von Krankheitsmodellen, die für die Entwicklung von Arzneimitteln nach den EMA-Richtlinien (https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/ethical-use-animals-medicine-testing) geeignet sind;

3. Entwicklung von prädiktiven und pharmakodynamischen (PD) Biomarkern (mit geeigneten Analysemethoden, z. B. OMICS) in einem präklinischen Umfeld (z. B. im validierten Modell oder in vorab entnommenem Biomaterial) zur Überwachung der Effizienz der Therapie. Das gewählte Modell muss die menschlichen Krankheiten abbilden und übertragbar sein, damit der bei Tieren identifizierte Biomarker für den Menschen relevant sein kann;

4. Proof-of-principle-Studien, die ein frühes (präklinisches) Stadium der Arzneimittelentwicklung adressieren (ausgenommen interventionelle klinische Studien der Phasen 1 bis 4).

Es wird dringend empfohlen, dass sich die Forschung auf Krankheiten ohne zugelassene Behandlungsmöglichkeiten fokussiert, um zu den Zielen von IRDiRC in diesem Bereich beizutragen (Informationen dazu finden Sie in der Liste der von der EMA zugelassenen Orphan-Medizinprodukte: https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf).

Die Übertragbarkeit auf den Menschen sollte einer der Schwerpunkte des Projekts sein, und die Antragsteller sollten den Zugang zu einschlägigem wissenschaftlichem oder regulatorischem Fachwissen nachweisen (z. B. durch Innovations-Task Forces oder zuständige nationale Behörden).

Verbünden, die die präklinische Entwicklung von Therapeutika durchführen, wird dringend empfohlen, Experten in den verschiedenen Phasen der Produktentwicklung einzubeziehen oder zu konsultieren, mit dem Ziel, einen oder mehrere der folgenden Punkte zu adressieren:

a) Target-Validität: Starker Zusammenhang zwischen Zielmolekül und Krankheit, differenzierte Wirksamkeit, verfügbare und prädiktive Biomarker;

b) Richtiges Gewebe: Angemessene Bioverfügbarkeit und Gewebeexposition, Definition von pharmakodynamischen Biomarkern, klares Verständnis der präklinischen Pharmakokinetik;

c) Richtiges Sicherheitsprofil: Differenzierte und klare Sicherheitsmargen (in Modellen), Verständnis des sekundären pharmakologischen Risikos, das darin besteht, die potenziellen off-target oder unbeabsichtigten Auswirkungen eines Medikaments zu bewerten, einschließlich des Verständnisses reaktiver Metaboliten, Genotoxizität und ­Arzneimittel-Interaktionen. Diese Studien sind wichtig für die Vorhersage potenzieller Toxizität und den Nachweis der Sicherheit einer Therapie;

d) Richtige Patientenpopulation: Identifizierung der geeignetsten Patientenpopulation mit einer Risiko-Nutzen-Analyse.
 

Für die Entwicklung neuer Therapien oder Proof-of-Principle-Studien sollten die folgenden Punkte in der Antragsskizze behandelt werden:

– Planung der Orphan Drug Designation (ODD): Wurde eine ODD gewährt? Andernfalls sollte der Weg zur ODD-Entwicklung beschrieben werden (einschließlich des Zielproduktprofils für die Therapieentwicklung);

– Untersuchung der Scale-Up-Möglichkeit für klinische Studien und Produktion;

– für Projekte, die ein neues Zielmolekül untersuchen (in der Literatur nicht umfassend validiert), sollte die Target-Revalidierung in präklinischen Modellen ein erster Schritt im Projekt sein.
 

Für die Validierung oder Entwicklung von prädiktiven und pharmakodynamischen Biomarkern (prädiktive Biomarker sind wichtig, um die Auswahl der Patienten zu erleichtern, pharmakodynamische Biomarker können Informationen über die pharmakologischen Wirkungen eines Medikaments auf sein Zielmolekül liefern), sollten die folgenden Punkte in der Antragsskizze behandelt werden:

– In der ersten Stufe sollte sichergestellt werden, dass der Biomarker (Signatur) einer analytischen Validierung unterzogen wird, bei der hochwertige Proben aus einer unabhängigen Biomaterialsammlung (eine andere Biomaterialsammlung als diejenige, in der das Signal entdeckt wurde) verwendet werden, die unter qualitätskontrollierten Bedingungen und nach internationalen Standards gesammelt und gelagert wurden.

– Proben, die für die Validierung verwendet werden, sollten von zertifizierten Biomaterialbanken (z. B. http://www.eurobiobank.org/) bezogen werden. Bei der Bereitstellung von Proben sollten die Biobanken einen Bericht mit Informationen vorlegen über:

– Identifizierung und spezifische Eigenschaften der Materialien;

– relevante Qualitätsinformationen der Materialien und klinische Daten;

– Verfahren zur Identifizierung und Charakterisierung von Materialien;

– Verfahren zur Prüfung der Materialien;

– Verfahren zur Probenahme, Vorbereitung, Konservierung und Lagerung von Proben;

– Akkreditierung des Labors, das die analytische Validierung des Biomarkers für das verwendete Verfahren durchführt (z. B. ISO 17025 oder 15189);

– die Validierung sollte einem risikobasierten Ansatz folgen, bei dem abhängig von potenziellen Störvariablen wie der genetischen Vielfalt mehrere Biomaterialbanken aus mehreren Regionen verwendet werden können. Stichprobenumfang und -anzahl sollten diesem Risiko Rechnung tragen.
 

Die Antragstellenden sollten die Verwendung von Krankheitsmodellen (tierisch oder anderweitig), die in der Antragsskizze aufgeführt sind, beschreiben und begründen:

– Wie repliziert das Modell die Pathologie oder die menschliche Erkrankung (Ätiologie, Pathophysiologie, Sympto­matik und Reaktion auf therapeutische Eingriffe)?

– Wie dupliziert das Modell Aspekte des Therapiezielmoleküls einschließlich Expression, Verteilung und Primärstruktur, Pharmakodynamik, Stoffwechsel und andere pharmakokinetische Aspekte?

– Wenn das Projekt die Verwendung von Tieren zum Gegenstand hat, ist eine fundierte wissenschaftliche Begründung für ihre Verwendung zu geben. Es soll erklärt werden, warum es keine realistischen Alternativen gibt, und gezeigt werden, dass die vorgeschlagenen Tierzahlen es ermöglichen, aussagekräftige Ergebnisse aus der Forschung zu gewinnen. Darüber hinaus soll auch das Geschlecht der Tiere und die Begründung für die Zahlen der einzelnen Geschlechter angegeben werden.

– Wie korrelieren die vorgeschlagenen präklinischen Forschungsarbeiten mit allen geplanten zukünftigen Phasen der Forschung am Menschen?
 

Darüber hinaus müssen die folgenden zusätzlichen Punkte bei der Antragstellung berücksichtigt werden:

– das Studiendesign (Probensammlung, statistische Aussagekraft, Interpretation, relevante Modelle für die Hypothesenvalidierung) muss gut begründet sein und sollte Teil des Antrags sein;

– die Einbeziehung der geeigneten bioinformatischen und statistischen Expertise sollte, wenn dies für die Forschung notwendig ist, einen wesentlichen Bestandteil des Antrags ausmachen, und das entsprechende Personal sollte eindeutig benannt werden;

– vorläufige Daten sollten so beschrieben werden, dass eine qualifizierte Expertin bzw. ein qualifizierter Experte die Daten replizieren kann, einschließlich positiver und negativer Kontrollen und geeigneter n-Werte für die statistische Analyse. Alle Datenpunkte sollten in die Analyse einbezogen und gegebenenfalls mit Fehlerbalken versehen werden;

– ein Risikomanagement sollte enthalten sein, einschließlich der Identifizierung möglicher Engpässe und Go/No Go Eventualitäten;

– die Machbarkeit des Projekts mit den beantragten Ressourcen (Budget) innerhalb der Zeitpläne muss nachgewiesen werden: Zeitpläne sollten realistisch sein und Vorlaufzeiten sollten berücksichtigt werden (z. B. regulatorische oder wissenschaftliche Beratung);

– gegebenenfalls wird der Verbund einen Technologietransferbeauftragten benennen, der für das Management des geistigen Eigentums zuständig ist. Der Projektplan sollte Aktivitäten des Innovationsmanagements umfassen (z. B. laufende Überwachung, Expertengremien zur Identifizierung von Ergebnissen mit hohem Umsetzungspotenzial). Zudem können gegebenenfalls mögliche Folgefinanzierungen und/oder Studienpläne beschrieben werden, die über das Ende der Förderung hinausgehen (z. B. Krankheitsverlaufsstudien mit relevanten Interessengruppen einschließlich Patientengruppen oder Kontaktaufnahme mit Unternehmen für eine mögliche Einlizenzierung oder gemeinsame Entwicklung);

– die Antragstellenden sollten Informationen über andere laufende Entwicklungsarbeiten zum Ziel/Indikation enthalten und erklären, warum ihr Ansatz unterstützt werden sollte;

– Studiendesign und präklinische Modelle (Vektoren, Reagenzien usw.) können ausgewählt werden, um die Zulassung klinischer Studien und zukünftiger GCP-Herstellung zu erleichtern;

– um sicherzustellen, dass die Bedürfnisse und Prioritäten von Patientinnen und Patienten mit Seltenen Erkrankungen angemessen berücksichtigt werden, sollten sie oder ihre Vertretungen angemessen in alle Projekte einbezogen werden, wo immer dies relevant ist;

– um Forschungsdaten auffindbar, zugänglich, interoperabel und wiederverwendbar zu machen (FAIR), ist die Vorlage einer Datenmanagementstrategie in der Vollantragsphase verpflichtend. Einige Länder, die an der EJP RD Bekanntmachung beteiligt sind, werden auf der nationalen Ebene einen Datenmanagementplan (DMP) einfordern.
 

Nicht gefördert werden:

– Projekte zu seltenen Infektionskrankheiten oder seltenen Krebsarten;

– Projekte zu seltenen unerwünschten Arzneimittelwirkungen oder sekundären Ereignissen bei der Behandlung von häufigen Erkrankungen;

– Studien mit Fokus auf Forschung zur Beschleunigung der Diagnosestellung und/oder zur Untersuchung von Krankheitsverläufen und -mechanismen, da diese der Fokus der vorherigen EJP RD Richtlinie waren;

– interventionelle klinische Studien;

– neurodegenerative Erkrankungen, die im Fokus der Joint Programming Initiative „Neurodegenerative Disease Research“ (JPND; http://www.neurodegenerationresearch.eu) stehen. Dies sind: Alzheimer Erkrankung und andere Demenzen, Parkinson und mit Parkinson verwandte Erkrankungen, Prionenerkrankungen, Motoneuronerkrankungen, Huntington-Krankheit, Spinozerebelläre Ataxie (SCA), Spinale Muskelatrophie (SMA). Für diese Erkrankungen wird auf die relevanten Förderbekanntmachungen von JPND verwiesen. Kindliche Demenzerkrankungen/neuro­degenerative Erkrankungen sind von diesem Ausschlusskriterium nicht betroffen.
 

Es wird empfohlen, bestehende europäische Forschungsinfrastrukturen im Bereich der Lebenswissenschaften und/oder von „International Rare Diseases Research Consortium“ (IRDiRC) anerkannten Ressourcen zu nutzen, wenn dies für das Projekt sinnvoll möglich ist, z. B. Forschungsinfrastrukturen, die als Konsortium für eine europäische ­Forschungsinfrastruktur (ERIC) eingerichtet oder auf der Road Map des Europäischen Strategieforums für Forschungsinfrastrukturen (ESFRI) festgelegt wurden. Die Projekte sind dazu angehalten, die vorhandenen europäischen Forschungsdateninfrastrukturen zu identifizieren, die genutzt werden können und die Bedingungen für deren Nutzung zu prüfen, insbesondere für die langfristige Datenpflege und -erhaltung (in Übereinstimmung mit den EU- und IRDiRC-Empfehlungen [www.irdirc.org]).

Folgende Europäische Forschungsinfrastrukturen wurden als potenziell nützlich für diese Art von Studien identifiziert:

– Biobanking and Biomolecular Resources Research Infrastructure (BBMRI) – http://www.bbmri-eric.eu/;

– The European Life Sciences Infrastructure for Biological Information (ELIXIR) – http://www.elixir-europe.org/;

– European Infrastructure for Phenotyping, Archiving and Distribution of Mouse Models (INFRAFRONTIER) – https://www.infrafrontier.eu/;

– Integrated Structural Biology Infrastructure for Europe (INSTRUCT) – http://www.structuralbiology.eu/;

– Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN) – http://www.ecrin.org/;

– European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS) – www.eatris.eu;

– European high-capacity screening network (EU-OPENSCREEN) – https://www.eu-openscreen.eu/;

– An integrated platform connecting databases, registries, biobanks and clinical bioinformatics for rare disease ­research (RD-Connect) – http://rd-connect.eu/;

– Matchmaker Exchange - federated platform to facilitate the matching of cases with similar phenotypic and ­genotypic profiles – https://www.matchmakerexchange.org/;

– IRDiRC recognized resources – http://www.irdirc.org/activities/irdirc-recognized-resources/;

– Orphanet Rare Disease Ontology – http://www.orphadata.org/cgi-bin/index.php;

– Human Phenotype Ontology – https://hpo.jax.org/app/;

– Horizon 2020 FAIR Data Management Plan – Annex 1 in http://ec.europa.eu/research/participants/data/ref/h2020/grants_manual/hi/oa_pilot/h2020-hi-oa-data-mgt_en.pdf;

– Recommendations for Improving the Quality of Rare Disease Registries – https://www.mdpi.com/1660-4601/15/8/1644/htm.
 

Die Ziele der Bekanntmachung befinden sich in Übereinstimmung mit den Zielen des IRDiRC. Mehr Informationen dazu finden sich unter: http://www.irdirc.org/.

Geschlechts- und altersspezifische Aspekte sollen bei den Projekten in angemessener Weise berücksichtigt werden.

Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft. Zum Zeitpunkt der Auszahlung einer gewährten Zuwendung wird das Vorhandensein einer Betriebsstätte oder Niederlassung (Unternehmen) bzw. einer sonstigen Einrichtung, die der Tätigkeit des Zuwendungsempfängers dient (staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen), in Deutschland verlangt.

Kleine und mittlere Unternehmen (KMU) oder „KMU“ im Sinne dieser Förderrichtlinie sind Unternehmen, die die ­Voraussetzungen der KMU-Definition der EU erfüllen (vgl. Anhang I der AGVO bzw. Empfehlung der Kommission vom 6. Mai 2003 betreffend die Definition der Kleinstunternehmen sowie der KMU, bekannt gegeben unter Aktenzeichen K (2003) 1422 (2003/361/EG)):

https://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/PDF/?uri=CELEX:32003H0361&from=DE.

Der Zuwendungsempfänger erklärt gegenüber der Bewilligungsbehörde seine Einstufung gemäß Anhang I der AGVO bzw. KMU-Empfehlung der Kommission, im Rahmen des schriftlichen Antrags.

Forschungseinrichtungen, die von Bund und/oder Ländern grundfinanziert werden, kann neben ihrer institutionellen Förderung nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihre zusätzlichen projektbedingten Ausgaben beziehungsweise Kosten bewilligt werden.

Zu den Bedingungen, wann eine staatliche Beihilfe vorliegt/nicht vorliegt, und in welchem Umfang beihilfefrei gefördert werden kann, siehe Mitteilung der Kommission zum Unionsrahmen für staatliche Beihilfen zur Förderung von FuEuI¹ vom 27. Juni 2014 (ABl. C 198 vom 27.6.2014, S. 1); insbesondere Abschnitt 2.

Vorleistungen

Die Antragstellenden müssen durch einschlägige wissenschaftliche Vorarbeiten ausgewiesen sein. Von den trans­nationalen kooperativen Forschungsprojekten wird ein großer Einfluss auf den wissenschaftlichen Fortschritt bzw. die Krankenversorgung im Bereich der Seltenen Krankheiten erwartet.

Zusammenarbeit

Es werden nur Forschungsvorhaben im Rahmen transnationaler Forschungsverbünde gefördert. Eine gemeinschaftliche Bewerbung aller Verbundmitglieder wird vorausgesetzt.

Die Antragstellenden müssen eine hohe Bereitschaft zur Zusammenarbeit einschließlich Austausch von Methoden und Materialien mitbringen. Die zur Bearbeitung der Forschungsfragen notwendige „kritische Masse“ an Kompetenzen und Ressourcen muss vorhanden sein. Die Prüfung der Einbeziehung von industriellen Partnern zur gemeinsamen Nutzung von Ressourcen, Fähigkeiten und Kenntnissen ist erwünscht, um eine effiziente Übertragung der präklinischen Ergebnisse in klinischen Nutzen zu gewährleisten. Die Einbeziehung gegebenenfalls vorhandener einschlägiger Patientenorganisationen wird ausdrücklich befürwortet.

Zur Bearbeitung der geplanten Projekte sollen mindestens vier einschlägig qualifizierte Forschungsgruppen in einem Verbund kooperieren. Diese vier Gruppen müssen bei den in Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Zudem müssen diese vier Gruppen aus vier unterschiedlichen Ländern stammen. Ein Verbund darf maximal aus sechs Forschungsgruppen bestehen. Zur Gewährleistung eines Gleichgewichts bei der länderübergreifenden Zusammenarbeit dürfen sich maximal zwei Verbundpartner aus dem gleichen Land in einem solchen Verbund beteiligen.

Das EJP RD ist bestrebt, den Europäischen Forschungsraum durch die Einbeziehung einer möglichst hohen Anzahl an Partnerländern zu stärken. Daher darf die Anzahl der Verbundpartner auf sieben oder acht erhöht werden, wenn ein Partner aus einem üblicherweise bei der Förderung unterrepräsentierten Land (Tschechien, Slowakei, Litauen, Polen, Türkei und Ungarn) beteiligt ist.

Die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlerinnen und Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleitende im Projekt wird befürwortet. Diese müssen nachweisen, dass sie unabhängig und wissenschaftlich exzellent sind, zum Beispiel dadurch, dass sie eine Forschungsgruppe oder ein Projekt leiten oder geleitet haben. Sie müssen auch eindeutig gemäß den nationalen/regionalen Förderrichtlinien antragsberechtigt sein. Nachwuchswissenschaftlerinnen und Nachwuchswissenschaftler sollten im Antrag und in ihrem Lebenslauf eindeutig als solche identifizierbar sein. Durch die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlerinnen und Nachwuchswissenschaftlern darf die Anzahl der Verbundpartner ebenfalls auf sieben oder acht erhöht werden.

Um die erforderlichen Patientendaten oder Biomaterialien für die vorgeschlagene Studie zu erhalten, muss ein Verbund eventuell mit anderen Zentren zusammenarbeiten. Wenn die einzige Rolle dieser Zentren die Bereitstellung von Patientendaten und/oder -proben für die Studie darstellt, werden sie nicht als Partner des Verbunds gezählt.

Andere Forschungsgruppen können als Kollaborationspartner an einem Verbundprojekt teilnehmen, sofern die Finanzierung ihrer Teilnahme anderweitig gesichert ist und sofern mindestens vier antragsberechtigte Gruppen teilnehmen. Kollaborationspartner können keine Arbeitspaketleiter sein, und ihr Beitrag zum Verbund muss beschrieben werden (gegebenenfalls sollte ein Lebenslauf in die Antragsskizze aufgenommen werden). Da sie im Rahmen dieser Richtlinie keine Mittel erhalten, werden sie nicht auf die Obergrenze von acht Partnern angerechnet, die Forschungsförderung beantragen (es gibt auch keine Begrenzung der Anzahl der Kollaborationspartner pro Land, solange ihre Teilnahme gerechtfertigt ist). Der Mehrwert der Zusammenarbeit muss jedoch klar beschrieben werden und die Anzahl der Kollaborationspartner muss innerhalb der Grenzen des Projekts machbar bleiben.

Darüber hinaus wird die Einbeziehung von Patientenorganisationen in den Antrag dringend empfohlen. Diese können auf allen Ebenen der geplanten Arbeiten einbezogen werden, einschließlich der Unterstützung bei der Entwicklung von Forschungsfragen oder patientenzentrierten Instrumenten, Beratung bei Prioritätensetzung, Beteiligung an Beratungsgruppen, als Mitglied der Verbundsteuerungsgruppe oder der Governance-Gruppe eines Registers, in der Durch­führung von Forschung und der Verbreitung von Forschungsergebnissen. Patientenorganisationen können in insti­tutionellen wissenschaftlichen Gremien vertreten sein, um die Antragsskizze und die anschließende Forschung zu diskutieren, z. B. bei Themen wie:

– die Forschungsidee und deren Relevanz für die Belange der Patienten;

– mögliche Outcomes, insbesondere die von den Patienten berichteten Outcome-Parameter;

– Einwilligung nach Aufklärung;

– mögliche Patientenintervention im Projekt;

– Überprüfung der erhobenen Daten;

– Verbreitung von Forschungsergebnissen.
 

Daher können Patientenorganisationen auch Finanzmittel für ihre Aktivitäten erhalten. Falls die Beteiligung von ­Patientenorganisationen in einer bestimmten Forschungsstudie als nicht sinnvoll angesehen wird, sollte dies erklärt und begründet werden. Die einbezogenen Patientenorganisationen werden nicht als nationaler/regionaler Forschungspartner gezählt. Daher hat ihre Einbeziehung keinen Einfluss auf die oben beschriebene maximale Anzahl von Forschungspartnern.

Die Verbünde sollten auch die Schulung von Patientenorganisationen und -vertretern für biomedizinisches Wissen durch die Teilnahme an einem internationalen Kongress oder durch spezifische Programme, die beispielsweise von Eurordis organisiert werden, in Betracht ziehen:

https://www.eurordis.org/content/eurordis-open-academy

Weitere Informationen über die patientenorientierte Versorgung und Strategien zur Einbeziehung von Patientenvertretern und -organisationen (PAOs) in Ihr Forschungsprojekt finden Sie unter:

– INVOLVE Briefing Notes für Forscher: https://www.invo.org.uk/resource-centre/resource-for-researchers/;

– Kostenrechner: https://www.invo.org.uk/resource-centre/payment-and-recognition-for-public-involvement/involvement-cost-calculator/;

– Empfehlungen für eine erfolgreiche Patientenbeteiligung an der wissenschaftlichen Forschung (de Wit et al., 2018): https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6117481/;

– Measuring what matters to rare disease patients (Morel & Cano, 2017): https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-017-0718-x;

– Ressourcen des CIHR zur Patienteneinbindung: http://www.cihr-irsc.gc.ca/e/45851.html.
 

Für das geplante Projekt muss eine Koordinatorin bzw. ein Koordinator benannt werden, die bzw. der den Verbund nach außen hin repräsentiert und für das interne Verbundmanagement verantwortlich ist. Dies beinhaltet beispielsweise das Abfassen von jährlichen Berichten, Controlling, Öffentlichkeitsarbeit und die Sicherstellung von Urheberrechten. Der Arbeitsaufwand für diese Aufgaben sollte bei der Planung des Budgets der Koordinatorin bzw. des Koordinators berücksichtigt werden. Die Koordinatorin bzw. der Koordinator soll ferner das Verbundprojekt im Rahmen eines Status-Symposiums des EJP RD vorstellen. Die Einrichtung, bei der die Projektkoordination liegt, muss bei einer der in Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Ansprechpartner für die nationalen Förderorganisationen sind die Leiterinnen- und Leiter der jeweiligen Teilprojekte.

Die Projektpartner müssen eine Kooperationsvereinbarung zwischen allen Projektpartnern abschließen. Als Referenz sollte das DESCA 2020 Model Consortium Agreement (http://www.desca-2020.eu/) dienen. Es wird empfohlen, dass der Forschungsverbund die Kooperationsvereinbarung vor dem offiziellen Beginn des Projekts unterzeichnet. Die Kooperationsvereinbarung sollte auf jeden Fall frühzeitig während der Laufzeit des Projekts unterzeichnet werden. Es ist zu beachten, dass möglicherweise nationale/regionale Bestimmungen bezüglich der Anforderung einer Kooperationsvereinbarung gelten. Erläuterungen dazu finden sich in den länderspezifischen Informationen im Leitfaden für Antragstellende. Auf Wunsch muss die Kooperationsvereinbarung, zusammen mit den jeweiligen einschlägigen Informationen, den jeweiligen nationalen Förderorganisationen zugänglich gemacht werden.

Verbundpartner, die Forschungseinrichtungen im Sinne von Artikel 2 (Nummer 83) AGVO sind, stellen sicher, dass im Rahmen des Verbunds keine indirekten (mittelbaren) Beihilfen an Unternehmen fließen. Dazu sind die Bestimmungen von Nummer 2.2 der Mitteilung der Kommission zum Unionsrahmen für staatliche Beihilfen zur Förderung von FuEuI (ABl. C 198 vom 27.6.2014, S. 1) zu beachten. Vor der Förderentscheidung über ein Verbundprojekt muss eine grundsätzliche Übereinkunft über bestimmte vom BMBF vorgegebene Kriterien nachgewiesen werden (vgl. BMBF-Vordruck Nr. 0110)².

Es wird erwartet, dass die Projektpartner den IRDiRC Grundsätzen und Richtlinien folgen, und sich an den IRDiRC Arbeitsgruppen beteiligen. Mehr Informationen dazu finden sich unter:

http://www.irdirc.org/.

Wissenschaftliche Standards

Die Antragstellenden sind verpflichtet, nationale und internationale Standards zur Qualitätssicherung von präklinischer und klinischer Forschung einzuhalten. Dies gilt insbesondere für Biomaterialbanken, Patientenregister, IT-Vernetzung und Tierstudien. Bei Förderanträgen für Tierstudien sind die ARRIVE-Guidelines in der jeweils geltenden Fassung zugrunde zu legen.

Qualität der angewendeten Methoden

Voraussetzung für eine Förderung ist die hohe Qualität der Methodik des beantragten Projekts. Bei der Projektplanung müssen der nationale und internationale Forschungsstand adäquat berücksichtigt werden. Die Validität der Erhebungsverfahren muss in Bezug auf die gewählte Forschungsfrage gewährleistet sein. Die kontinuierliche Einbindung methodischer Expertise in das Vorhaben ist sicherzustellen.

Zugänglichkeit und langfristige Sicherung von Forschungsdaten und -ergebnissen

Der Zugang zu den wissenschaftlichen Erkenntnissen und Daten ist eine wesentliche Grundlage für FuEuI. Die langfristige Sicherung und Bereitstellung der Forschungsdaten leistet einen Beitrag zur Nachvollziehbarkeit und Qualität wissenschaftlicher Arbeiten. Deshalb sollen Forschungsergebnisse, die im Rahmen dieser Förderrichtlinie entstehen, als Open-Access-Veröffentlichung publiziert (siehe auch Nummer 6), und Forschungsdaten (digital; unter Wahrung der Rechte Dritter, insbesondere Datenschutz, Urheberrecht) zur Nachnutzung bereitgestellt werden (siehe hierzu auch weitere Angaben im Leitfaden zu dieser Förderrichtlinie).

Verwertungs- und Nutzungsmöglichkeiten

Die zu erwartenden Ergebnisse müssen einen konkreten Erkenntnisgewinn für künftige Verbesserungen in der Gesundheitsförderung, Prävention und Therapie von Seltenen Erkrankungen erbringen. Die geplante Verwertung, der Transfer der Ergebnisse in die Praxis sowie Strategien zur nachhaltigen Umsetzung müssen bereits in der Konzeption des beantragten Projekts adressiert und auf struktureller und prozessualer Ebene beschrieben werden.

Die Zuwendungen an die deutschen Partner werden im Wege der Projektförderung gewährt. Mit einem Förderbeginn ist in der ersten Hälfte des Jahres 2021 zu rechnen. Forschungsverbünde können in der Regel für einen Zeitraum von bis zu drei Jahren gefördert werden.

Zuwendungsfähig für Antragstellende außerhalb der gewerblichen Wirtschaft ist der vorhabenbedingte Mehraufwand, wie Personal-, Sach- und Reisemittel sowie in begründeten Ausnahmefällen projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des oder der Antragstellenden zuzurechnen sind.

Kosten/Ausgaben für die wissenschaftliche Kommunikation, für die Durchführung von Workshops und Arbeitstreffen, Gastaufenthalte von wissenschaftlichem Nachwuchs (Doktoranden, Post-Docs) aus dem Verbund an externen Forschungseinrichtungen und Kliniken sowie für die Einladung von Gastwissenschaftlerinnen und Gastwissenschaftlern sind grundsätzlich zuwendungsfähig, wenn dadurch synergistische Effekte erwartet werden können.

Ausgaben für Publikationsgebühren, die für die Open-Access-Publikation der Vorhabenergebnisse während der Laufzeit des Vorhabens entstehen, können grundsätzlich erstattet werden.

Ausgaben für Forschung an bereits existierenden Datensätzen, Patientenregistern, Kohorten und Biomaterialsammlungen können gefördert werden, wenn die Nachhaltigkeit dieser Infrastrukturen während der Projektlaufzeit sichergestellt ist. Zudem kann die Aufbereitung von projektspezifischen Forschungsdaten für eine Nachnutzung sowie für die Überführung in existierende Dateninfrastrukturen, z. B. standort- oder themenbezogene Datenbanken, gefördert werden.

Ausgaben für die Erstellung des Ethikvotums durch die hochschuleigene Ethikkommission werden der Grundausstattung zugerechnet und können nicht gefördert werden. Die zur Erlangung und Validierung von Patenten und anderen gewerblichen Schutzrechten erforderlichen Ausgaben/Kosten während der Laufzeit des Vorhabens sind grundsätzlich zuwendungsfähig.

Sofern für die Bearbeitung eines wesentlichen Teilprojekts die Zuarbeit einer ausländischen Arbeitsgruppe notwendig ist, sind Personal- und Sachmittel in Form eines Unterauftrags zuwendungsfähig. Der bestehende Bedarf und der wissenschaftliche Mehrwert sind zu begründen.

Beiträge zur Mitgliedschaft in der Technologie- und Methodenplattform für die vernetzte medizinische Forschung (TMF e. V., vgl. http://www.tmf-ev.de/Mitglieder/Mitglied_werden.aspx) sind im Rahmen dieser Förderrichtlinien zuwendungsfähig, wenn die TMF-Mitgliedschaft dem Projektfortschritt und damit der Zielerreichung dieses Projekts dient.

Für die Festlegung der jeweiligen zuwendungsfähigen Kosten muss die AGVO berücksichtigt werden (siehe Anlage).

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbaren Institutionen, die nicht in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren − HZ − und der Fraunhofer-Gesellschaft − FhG − die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben individuell bis zu 100 % gefördert werden können.

Bei nichtwirtschaftlichen Forschungsvorhaben an Hochschulen und Universitätskliniken wird zusätzlich zu den zuwendungsfähigen Ausgaben eine Projektpauschale in Höhe von 20 % gewährt.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft und für Vorhaben von Forschungseinrichtungen, die in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten³ fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten. In der Regel können diese unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben (siehe Anlage) bis zu 50 % anteilfinanziert werden. Nach BMBF-Grundsätzen wird eine angemessene Eigenbeteiligung – grundsätzlich mindestens 50 % der entstehenden zuwendungsfähigen Kosten – vorausgesetzt.

Die Bemessung der jeweiligen Förderquote muss die AGVO berücksichtigen (siehe Anlage).

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Ausgabenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Ausgabenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung zur Projektförderung“ (NABF) sowie die „Besonderen Nebenbestimmungen für den Abruf von Zuwendungen im mittelbaren Abrufverfahren im Geschäftsbereich des Bundesministeriums für Bildung und Forschung“ (BNBest-mittelbarer Abruf-BMBF), sofern die Zuwendungsmittel im sogenannten Abrufverfahren bereitgestellt werden.

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Kostenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zu­wendungen auf Kostenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung an gewerbliche Unternehmen für Forschungs- und Entwicklungsvorhaben“ (NKBF 2017).

Zur Durchführung von Erfolgskontrollen im Sinne der Verwaltungsvorschrift Nummer 11a zu § 44 BHO sind die ­Zuwendungsempfänger verpflichtet, die für die Erfolgskontrolle notwendigen Daten dem BMBF oder den damit be­auftragten Institutionen zeitnah zur Verfügung zu stellen. Die Informationen werden ausschließlich im Rahmen der Begleitforschung und der gegebenenfalls folgenden Evaluation verwendet, vertraulich behandelt und so anonymisiert veröffentlicht, dass ein Rückschluss auf einzelne Personen oder Organisationen nicht möglich ist.

Wenn der Zuwendungsempfänger seine aus dem Forschungsvorhaben resultierenden Ergebnisse als Beitrag in einer wissenschaftlichen Zeitschrift veröffentlicht, so soll dies so erfolgen, dass der Öffentlichkeit der unentgeltliche elektronische Zugriff (Open Access) auf den Beitrag möglich ist. Dies kann dadurch erfolgen, dass der Beitrag in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich zugänglichen elektronischen Zeitschrift veröffentlicht wird. Erscheint der Beitrag zunächst nicht in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglichen Zeitschrift, so soll der Beitrag – gegebenenfalls nach Ablauf einer angemessenen Frist (Embargofrist) – der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglich gemacht werden (Zweitveröffentlichung). Im Fall der Zweitveröffentlichung soll die Embargofrist zwölf Monate nicht überschreiten. Das BMBF begrüßt ausdrücklich die Open Access-Zweitveröffentlichung von aus dem Vorhaben ­resultierenden wissenschaftlichen Monographien.

7.1 Einschaltung eines Projektträgers, Antragsunterlagen, sonstige Unterlagen und Nutzung des elektronischen ­Antragssystems

Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger (PT) beauftragt:

DLR Projektträger
− Gesundheit −
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn
Telefon: 02 28/38 21-12 10
Telefax: 02 28/38 21-12 57

Soweit sich hierzu Änderungen ergeben, wird dies im Bundesanzeiger oder in anderer, geeigneter Weise bekannt gegeben.

Ansprechpersonen für deutsche Antragstellende sind:

Frau Dr. Katarzyna Saedler
Telefon: 02 28/38 21-19 47
E-Mail: katarzyna.saedler@dlr.de

Frau Dr. Michaela Fersch
Telefon: 02 28/38 21-12 68
E-Mail: michaela.fersch@dlr.de

Herr Dr. Ralph Schuster
Telefon: 02 28/38 21-12 33
E-Mail: ralph.schuster@dlr.de

Es wird empfohlen, zur Beratung mit dem Projektträger Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich.

Während die Projektskizzen eines Verbundprojekts von den Projektleiterinnen und Projektleitern aus den unterschiedlichen Ländern gemeinschaftlich über die Verbundkoordination eingereicht werden, erfolgt die Förderung der erfolgreichen Verbünde getrennt nach Teilprojekten durch die jeweilige Förderorganisation, bei der die Mittel beantragt werden. Daher ist es erforderlich, dass die nationalen Partner vor Antragstellung mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen Kontakt aufnehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich. Der Einschluss eines Verbundpartners, der nach nationalen/regionalen Bestimmungen nicht antragsberechtigt ist, kann zum Ausschluss des gesamten Verbundantrags ohne fachliche Begutachtung führen.

7.2 Mehrstufiges Verfahren

Das Förderverfahren ist mehrstufig angelegt. Zuerst wird ein zweistufiges internationales Begutachtungsverfahren durchgeführt, die deutschen Projektpartner der ausgewählten transnationalen Verbünde werden dann in einer dritten Stufe zum Einreichen förmlicher Förderanträge aufgefordert. Sowohl für die Projektskizzen (pre-proposals) als auch für die ausführlichen Projektbeschreibungen (full proposals) ist ein einziges gemeinsames Dokument von den Projektpartnern eines transnationalen Verbunds zu erstellen. Dieses wird von der Projektkoordinatorin/dem Projektkoordinator elektronisch unter https://ptoutline.eu/app/ejprd20 eingereicht.

Einzelheiten zur Einreichung der Projektskizzen sind in den Leitlinien für Antragsteller („Guidelines for applicants“),
http://www.dlr.de/pt/Portaldata/45/Resources/Dokumente/Leitfaden/Guidelines_EJP_20RD_JTC2020.pdf beschrieben. Jede Förderorganisation hat nationale Ansprechpartner, die zu den spezifischen nationalen Vorgaben auf Anfrage Auskunft geben können (siehe englischer Bekanntmachungstext).

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Projektskizzen

In der ersten Verfahrensstufe sind dem EJPRD-Sekretariat, das bei der French National Research Agency (ANR) angesiedelt ist,

zunächst Projektskizzen in schriftlicher und/oder elektronischer Form vorzulegen.

Die Projektskizze ist von der vorgesehenen Verbundkoordinatorin/dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen.

Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, Projektskizzen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die Projektskizzen sollen alle notwendigen Informationen enthalten, um dem Kreis begutachtender Personen eine abschließende fachliche Stellungnahme zu erlauben.

Die Projektskizze ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der EJP RD Internetseite erhältlich (http://www.ejprarediseases.org/).

Projektskizzen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Mit Blick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung in englischer Sprache empfohlen.

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://ptoutline.eu/app/ejprd20.

Im Portal ist die Projektskizze im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene Projektskizze werden gemeinsam begutachtet.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Der Skizze ist ein Anschreiben/Vorblatt zur Einreichung beizulegen, auf dem Vertreter aller Projektpartner (in der Regel die Projektleiterinnen bzw. Projektleiter) mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der Skizze gemachten Angaben bestätigen.

Nach der Prüfung formaler Kriterien entsprechend dem englischen Bekanntmachungstext bzw. den Leitlinien für Antragsteller werden die eingegangenen Projektskizzen unter Beteiligung eines externen Begutachtungsgremiums nach folgenden Kriterien bewertet:

1. Exzellenz:

– Klarheit und Relevanz der Ziele;

– Plausibilität der vorgeschlagenen Vorgehensweise und Methodik;

– Solidität des Konzepts (die dazu angegebenen Daten sollten robust sein);

– Innovationspotenzial (Beschreibung der bestehenden Entwicklungslandschaft, Beziehungen zu Technologietransferstellen, Plan für die Weiterentwicklung);

– Machbarkeit des Projekts (Angemessenheit der beantragten Mittel, Zeitplanung, Zugang zu Patientinnen und Patienten oder Patientendaten und/oder -biomaterialien, Nutzbarbarkeit der medizinischen Wirkstoffe zur Behandlung von Patientinnen und Patienten);

– Kompetenz und Erfahrung der beteiligten Forschungspartner (bisherige Arbeiten in dem Feld, technisches Fachwissen) und Komplementarität innerhalb des Verbunds;

– Patientenorganisationen und Patientenvertreter haben eine aktive und sinnvolle Beteiligung am Projekt (nach Möglichkeit auch bei der Gestaltung und Festlegung von Forschungsprioritäten, der Interpretation und Umsetzung der Ergebnisse, ihrer Verbreitung und Kommunikation).

 

2. Anwendungspotenzial der erwarteten Ergebnisse:

– Potenzial der erwarteten Ergebnisse hinsichtlich der klinischen Nutzung und anderer sozioökonomischer oder gesundheitsrelevanter Anwendungsmöglichkeiten auch im Hinblick auf die Bedürfnisse von Patientinnen und Patienten;

– Mehrwert der grenzüberschreitenden Zusammenarbeit: Zusammenführung einer ausreichenden Menge biologischen Materials, Harmonisierung von Daten, gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Datenbanken, Krankheitsmodellen, Diagnoseinstrumenten und von Know-how bzw. innovativen Technologien etc.;

– Wirksamkeit der vorgeschlagenen Maßnahmen zur Verwertung und Verbreitung der Projektergebnisse (einschließlich Management von Urheberrechten), zur Vermittlung der Inhalte des Projekts und, wo relevant, zur Verwaltung von Forschungsdaten. Die Vorlage einer Datenmanagementstrategie in der Vorhabenbeschreibung ist verpflichtend;

– Nutzen für Patienten, ihre Familien und Pflegekräfte durch eine aktive und sinnvolle Beteiligung von Patientenorganisationen und Patientenvertretern;

– Beteiligung/Einbeziehung von Industrie (sofern angebracht und vorhanden);

– Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleiter.

 

3. Qualität und Effizienz der Umsetzung:

– Kohärenz und Effektivität des Arbeitsplans, einschließlich der Angemessenheit der Zuordnung von Aufgaben, Ressourcen und des Zeitrahmens;

– Komplementarität der Beteiligten im Verbund inklusive der Beteiligung von Patientenorganisationen oder Patientenvertretern wenn möglich;

– Angemessenheit der Managementstrukturen und -verfahren, einschließlich Risiko- und Innovationsmanagement sowie von Notfallplänen;

– Konzept für Nachhaltigkeit von im Projekt aufgebauten Infrastrukturen und anderen Ressourcen;

– Budget und Kosteneffektivität des Projekts (sinnvolle Verteilung der Ressourcen im Verhältnis zu den Aktivitäten, den Verantwortlichkeiten der Projektpartner und zur Zeitplanung).
 

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte Projektskizze und eventuell weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.2 Vorlage und Auswahl von ausführlichen Projektbeschreibungen

Eine ausführliche Projektbeschreibung (full proposal) ist nur nach Aufforderung von der vorgesehenen Verbundkoordinatorin/dem vorgesehenen Verbundkoordinator auf elektronischem Wege bis zum

einzureichen (zweite Verfahrensstufe).

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://ptoutline.eu/app/ejprd20.

Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, ausführliche Projektbeschreibungen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Muster sind auf der EJP RD Internetseite erhältlich (http://www.ejprarediseases.org/).

Ausführliche Projektbeschreibungen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.

Der ausführlichen Projektbeschreibung ist ein Anschreiben/Vorblatt zur Einreichung beizulegen, auf dem Vertreter aller Projektpartner (in der Regel die Projektleiterinnen bzw. Projektleiter) mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der ausführlichen Projektbeschreibung gemachten Angaben bestätigen.

Im Portal ist die ausführliche Projektbeschreibung im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene ausführliche Projektbeschreibung werden gemeinsam begutachtet. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Die ausführlichen Projektbeschreibungen werden von Mitgliedern des Gutachtergremiums nach den gleichen Kriterien wie die Projektskizzen (vgl. Nummer 7.2.1) bewertet.

Die ausführlichen Projektbeschreibungen werden außerdem zusätzlich von unabhängigen Ethikexperten bewertet. Es werden nur die Projekte finanziert, die sowohl die wissenschaftlichen als auch die ethischen Kriterien (unter Einhaltung aller EU und regionalen/nationalen ethischen Anforderungen) erfüllen. Weitere Informationen dazu finden sich im englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD Inernetseiten http://www.ejprarediseases.org/.

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte ausführliche Projektbeschreibung und eventuell weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.3 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

In der dritten Verfahrensstufe werden die Verfasser der positiv bewerteten Projektskizzen und ausführlichen Projektbeschreibungen unter Angabe eines Termins aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag vorzulegen.

Die Förderanträge sind in Abstimmung mit der vorgesehenen Verbundkoordination vorzulegen. Anträge, die nach dem mitgeteilten Zeitpunkt eingehen, können möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Zur Erstellung der förmlichen Förderanträge ist die Nutzung des elektronischen Antragssystems „easy-Online“ (unter Beachtung der in der Anlage genannten Anforderungen) erforderlich (https://foerderportal.bund.de/easyonline/).

Ein vollständiger Förderantrag liegt nur vor, wenn mindestens die Anforderungen nach Artikel 6 Absatz 2 AGVO (vgl. Anlage) erfüllt sind.

Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internetadresse https://foerderportal.bund.de/ abgerufen oder unmittelbar beim oben angegebenen Projektträger angefordert werden.

Mit den förmlichen Förderanträgen sind u. a. folgende die Projektskizze ergänzende Informationen vorzulegen.

– detaillierter Finanzierungsplan des Vorhabens;

– ausführlicher Verwertungsplan;

– Darstellung der Notwendigkeit der Zuwendung;

– detaillierter Arbeitsplan inklusive vorhabenbezogener Ressourcenplanung und Meilensteinplanung.
 

Eventuelle Auflagen aus der ersten Stufe sind dabei zu berücksichtigen. Genaue Anforderungen an die förmlichen Förderanträge werden bei Aufforderung zur Vorlage eines förmlichen Förderantrags mitgeteilt.

Die eingegangenen Anträge werden einer vertieften Prüfung entlang der Kriterien der zweiten Stufe, und einer Prüfung der Umsetzung eventueller Auflagen aus der zweiten Stufe unterzogen. Zusätzlich wird nach folgenden Kriterien bewertet und geprüft:

– Notwendigkeit, Angemessenheit und Zuwendungsfähigkeit der beantragten Mittel;

– Qualität und Aussagekraft des Verwertungsplans, auch hinsichtlich der förderpolitischen Zielsetzungen dieser ­Fördermaßnahme.
 

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung wird nach abschließender Antragsprüfung über eine Förderung entschieden.

7.3 Zu beachtende Vorschriften

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der ­Verwendung und die gegebenenfalls erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheids und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die §§ 48 bis 49a des Verwaltungsverfahrensgesetzes, die §§ 23, 44 BHO und die hierzu erlassenen Allgemeinen Verwaltungsvorschriften, soweit nicht in dieser Förderrichtlinie Abweichungen von den Allgemeinen Verwaltungsvorschriften zugelassen worden sind. Der Bundesrechnungshof ist gemäß § 91 BHO zur Prüfung berechtigt.

Diese Richtlinie tritt am Tag ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Die Laufzeit dieser Förderrichtlinie ist bis zum Zeitpunkt des Auslaufens seiner beihilferechtlichen Grundlage, der AGVO zuzüglich einer Anpassungsperiode von sechs Monaten, mithin bis zum 30. Juni 2021, befristet. Sollte die zeitliche Anwendung der AGVO ohne die Beihilferegelung betreffende relevante inhaltliche Veränderungen verlängert werden, verlängert sich die Laufzeit dieser Förderrichtlinie entsprechend, aber nicht über den 31. Dezember 2028 hinaus. Sollte die AGVO nicht verlängert und durch eine neue AGVO ersetzt werden, oder sollten relevante inhaltliche Veränderungen der derzeitigen AGVO vorgenommen werden, wird eine den dann geltenden Freistellungsbestimmungen entsprechende Nachfolge-Förderrichtlinie bis mindestens 31. Dezember 2028 in Kraft gesetzt werden.