Erschienen im Bundesanzeiger Nr. 189 vom 14.12.2010

1. Zuwendungszweck, Rechtsgrundlage

1.1 Zuwendungszweck

Es gibt mindestens 6.000 bis 7.000 seltene Erkrankungen, wobei der größte Teil davon einen genetischen Ursprung hat. Obwohl jede einzelne seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt mindestens 26 - 30 Millionen Menschen an diesen Krankheiten. Ferner sind seltene Erkrankungen für das Gesundheitssystem eine besondere Herausforderung, da sie in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung der Lebenserwartung führen und meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität haben.

Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patienten sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordert.

Wegen der bereits erwähnten jeweils kleinen Zahl von Patienten, die von einer einzelnen seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft, ist das Gebiet der seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, die von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren können.

Aus diesem Grund wurde das ERA-NET "E-Rare" (http://www.e-rare.eu/) gegründet, das die Forschungsaktivitäten der beteiligten europäischen Länder im Bereich der seltenen Krankheiten koordinieren soll. Dessen Aktivitäten werden nun in einer zweiten Phase „E-Rare-2“ (2010 - 2014) weitergeführt.

Im Rahmen von E-Rare haben sich die folgenden Partnerorganisationen zusammengeschlossen, um die dritte gemeinsame Fördermaßnahme zur Förderung multinationaler kooperativer Forschungsprojekte im Bereich seltener Erkrankungen durchzuführen:

- Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Deutschland
- National Research Agency (ANR), Frankreich
- The Chief Scientist Office of the Ministry of Health (CSMOH), Israel
- The Institute of Health Carlos III (ISCIII) - Fund for Health Research (FIS), Spanien
- The Scientific and Technological Research Council of Turkey (TÜBITAK), Türkei
- Fonds zur Förderung der wissenschaftlichen Forschung (FWF), Österreich
- Fund for Scientific Research (F.R.S.-FNRS), Belgien
- The Research Foundation Flanders (FWO), Belgien
- The General Secretariat for Research and Technology, Ministry of Education, Life Long Learning and Religious Affairs (GSRT), Griechenland
- The National Institute of Health (ISS), Italien

Mit der vorliegenden Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, sich ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch gemeinsame kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Diagnose und Therapie seltener Krankheiten realisiert werden, die aus den oben genannten Gründen allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen sind. Das BMBF ergänzt damit die im Rahmen des Programms der Bundesregierung „Gesundheitsforschung: Forschung für den Menschen" laufende Förderung von Verbünden für seltene Erkrankungen.

Die Bekanntmachung wird zeitgleich von allen Partnern in den jeweiligen Ländern veröffentlicht. Für die eigentliche Umsetzung der nationalen Projekte gelten die jeweiligen nationalen Richtlinien.

1.2 Rechtsgrundlage

Vorhaben können nach Maßgabe dieser Richtlinien, der BMBF-Standardrichtlinien für Zuwendungen auf Ausgaben- bzw. Kostenbasis und der Verwaltungsvorschriften zu den §§ 23, 44 Bundeshaushaltsordnung (BHO) durch Zuwendungen gefördert werden. Ein Rechtsanspruch auf Gewährung einer Zuwendung besteht nicht. Der Zuwendungsgeber entscheidet nach pflichtgemäßem Ermessen im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

2. Gegenstand der Förderung

Innerhalb dieser Fördermaßnahme wird eine begrenzte Anzahl kooperativer und interdisziplinärer Forschungsprojekte mit klinischer Relevanz gefördert, von denen ein wichtiger Beitrag für eine Verbesserung von Prävention, Diagnose und Therapie seltener Krankheiten erwartet werden kann und die die Wichtigkeit eines translationalen Ansatzes berücksichtigen. Zur Bearbeitung solcher Projekte sollen sich Teams bilden, die sich aus mindestens drei bis maximal sechs einschlägig qualifizierten Forschungsgruppen aus mindestens drei der teilnehmenden Länder zusammensetzen. Allerdings können nicht mehr als zwei Arbeitsgruppen aus einem Land an einem transnationalen Projekt teilnehmen.

Von der Kooperation wird ein Synergieeffekt erwartet. Daher muss aus den Projektanträgen der zusätzliche Nutzen der transnationalen Zusammenarbeit klar hervorgehen (z. B. die Zusammenführung eines ausreichend großen Patientenkollektivs bzw. einer ausreichenden Menge biologischen Materials, die gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Datenbanken, Krankheitsmodelle, Diagnoseinstrumente und Know-how bzw. innovativer Technologien sowie die europaweite Harmonisierung von Daten). Projekte, die die Notwendigkeit zur Kooperation nicht erkennen lassen, können nicht berücksichtigt werden.

Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit fokussiert sein. Hierfür wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der Bevölkerung betrifft.

Seltene infektiöse Krankheiten, seltene Krebserkrankungen sowie seltene Medikamentenunverträglichkeiten sind nicht Gegenstand dieser Förderrichtlinien und können nicht gefördert werden.

Transnationale kooperative Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben, die in ihrer Relevanz für die Förderinitiative gleichwertig sind:

a) Gemeinsame Forschungsansätze, die bestehende Patientendatenbanken und zugehörige Materialbanken nutzen oder neu etablieren und auf nationaler Ebene alleine nicht möglich wären. Forschungsansätze in diesem Bereich müssen klar definierte wissenschaftliche Zielsetzungen verfolgen, z. B.:

- Definition neuer nosologischer Entitäten, epidemiologische Studien oder Genotyp/Phänotyp-Korrelationen
- Charakterisierung genetischer bzw. molekularer Grundlagen spezifischer seltener Krankheiten

b) Grundlagenorientierte Forschungsansätze im Bereich seltener Erkrankungen, einschließlich genetischer, epigenetischer und pathophysiologischer Studien, unter Einbeziehung innovativer Ressourcen, Technologien (-OMICS, neue Sequenzierungstechnologien, etc.) und Expertise, die von den beteiligten Partnern zusammen eingebracht werden. Die klinische Relevanz dieser Forschungsfragen muss eindeutig demonstriert werden.

c) Forschungsansätze zur Diagnose und Therapie von seltenen Erkrankungen. Dies kann z. B. auch die Identifizierung und Charakterisierung von (Bio-)Markern für Diagnose und Prognose, die Entwicklung innovativer Screeningsysteme und diagnostischer Werkzeuge oder die Generierung von relevanten Zell- und/oder Tiermodellen sowie präklinische Studien zu Medikamenten-, Gen- oder Zelltherapien umfassen.

Interventionelle klinische Studien sind von der Förderung ausgeschlossen.

3. Zuwendungsempfänger

Antragsberechtigt sind staatliche und nicht-staatliche Hochschulen, außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie Krankenhäuser und Patientenvereinigungen), Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft (insbesondere Kleine und Mittlere Unternehmen (KMU; die Definition für KMU der Europäischen Gemeinschaft ist hier einzusehen.)

Forschungseinrichtungen, die gemeinsam von Bund und Ländern grundfinanziert werden, kann nur unter bestimmten Voraussetzungen ergänzend zu ihrer Grundfinanzierung eine Projektförderung für ihren zusätzlichen Aufwand bewilligt werden.

Sind Fachhochschulen im Rahmen dieses Auswahlverfahrens erfolgreich, besteht für sie die Möglichkeit einer zusätzlichen Förderung über die BMBF-Förderlinie "ProfilNT". Entscheidungen hierzu erfolgen über ein gesondertes Antrags- und Auswahlverfahren. Nähere Informationen hierzu sind unter http://www.bmbf.de/de/1956.php erhältlich.

4. Zuwendungsvoraussetzungen

Von den transnationalen kooperativen Forschungsprojekten wird ein großer Einfluss auf den wissenschaftlichen Fortschritt bzw. die Krankenversorgung im Bereich der seltenen Krankheiten erwartet.

Die Antragsteller müssen durch einschlägige wissenschaftliche Vorarbeiten ausgewiesen sein und eine hohe Bereitschaft zur Zusammenarbeit einschließlich Austausch von Methoden und Materialien mitbringen. Es wird eine gemeinschaftliche Bewerbung der deutschen und internationalen Partner vorausgesetzt. Die Zahl der teilnehmenden Arbeitsgruppen sollte den Zielen des Antrags angemessen und hinsichtlich der Verteilung auf die verschiedenen teilnehmenden Länder ausbalanciert sein. Daher können nicht mehr als zwei Arbeitsgruppen aus einem Land an einem transnationalen Projekt teilnehmen. Die zur Bearbeitung der Forschungsfragen notwendige „kritische Masse" an Kompetenzen und Ressourcen muss vorhanden sein.

Auch Forschungskonsortien, die bereits im Rahmen der ersten gemeinsamen Bekanntmachung von E-Rare aus dem Jahr 2007 gefördert wurden, können einen Antrag auf Förderung einer zweiten Phase bzw. Erweiterung ihrer Zusammenarbeit stellen. Diese Konsortien müssen im Antrag den Erfolg ihres laufenden Projektes und innovative wissenschaftliche Ziele für ihre zukünftige Zusammenarbeit darstellen. Ihre Anträge werden in Konkurrenz mit den Anträgen für neue Forschungsprojekte bewertet werden.

Für das gemeinschaftlich beantragte Projekt muss ein Projektkoordinator benannt werden, der das Konsortium nach außen hin repräsentiert, für die Kommunikation mit dem „E-Rare-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung“ und für das interne Management des Konsortiums verantwortlich ist. Dies beinhaltet beispielsweise die Abfassung von Berichten, Controlling, Öffentlichkeitsarbeit und das Management von Intellectual Property Rights. Jeder Projektpartner wird durch einen Hauptantragsteller repräsentiert. Ansprechpartner für die jeweilige nationale Förderorganisation sind die Arbeitsgruppenleiter, die aus dem jeweiligen Land kommen.

Die Projektpartner müssen bis spätestens sechs Monate nach Förderbeginn des gemeinsamen Forschungsprojektes eine Kooperationsvereinbarung zwischen allen Projektpartnern abschließen. Entsprechende Informationen können über die Webseite von E-RARE unter „Information for applicants on cooperation agreements" abgerufen werden. Auf Wunsch muss die Kooperationsvereinbarung, zusammen mit den jeweiligen einschlägigen Informationen, den jeweiligen nationalen Förderorganisationen zugänglich gemacht werden.

Wissenschaftliche Arbeitsgruppen, die aus Nicht-Teilnehmerländern stammen, können ggf. an einem kooperativen Forschungsprojekt teilnehmen, sofern die Finanzierung ihrer Teilnahme anderweitig gesichert ist. Dazu ist im Antrag darzulegen, ob diese Finanzierung bereits gesichert ist oder wie sie bis zum geplanten Beginn des gemeinsamen Projektes gesichert werden soll. Die betreffenden Arbeitsgruppen müssen über den Projektkoordinator den Nachweis der entsprechenden finanziellen Ressourcen vor der endgültigen Förderentscheidung vorlegen (bis spätestens zum 01. Oktober 2011).

Antragsteller sollen sich   auch im eigenen Interesse   mit dem EU-Forschungsrahmenprogramm vertraut machen. Es ist zu prüfen, inwieweit im Umfeld des beabsichtigten Vorhabens ergänzend ein Förderantrag bei der EU gestellt werden kann. Informationen zur EU-Förderung können hier abgerufen werden.

5. Art, Umfang und Höhe der Zuwendung

Die Zuwendungen an die deutschen Partner können im Wege der Projektförderung für einen Zeitraum von in der Regel bis zu drei Jahren als nicht rückzahlbare Zuschüsse gewährt werden. Mit einem Förderbeginn ist zu Beginn des Jahres 2012 zu rechnen.

Beantragt werden können Personal- und Sachmittel einschließlich Mittel für Reisen sowie ggf. projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des Antragstellers zuzurechnen sind.

Ausgaben für die Erstellung eines Ethikvotums durch die hochschuleigene Ethikkommission werden der Grundausstattung zugerechnet und können nicht gefördert werden. Die zur Anmeldung eines Patentes erforderlichen Ausgaben bzw. Kosten während der Laufzeit des Vorhabens sind im Rahmen der BMBF-Standardrichtlinien grundsätzlich zuwendungsfähig.

Bemessungsgrundlage für Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbare Institutionen sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren und der Fraunhofer-Gesellschaft [FhG] die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die individuell bis zu 100 % gefördert werden können.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten, die in der Regel - je nach Anwendungsnähe des Vorhaben  - bis zu 50 % anteilfinanziert werden können. Nach BMBF-Grundsätzen wird eine angemessene Eigenbeteiligung - grundsätzlich mindestens 50 % der entstehenden zuwendungsfähigen Kosten - vorausgesetzt.

Die Bemessung der jeweiligen Förderquote muss den Gemeinschaftsrahmen der EU-Kommission für staatliche Forschungs- und Entwicklungs(FuE)-Beihilfen berücksichtigen. Dieser Gemeinschaftsrahmen lässt für Kleine und Mittlere Unternehmen (KMU) differenzierte Aufschläge zu, die ggf. zu einer höheren Förderquote führen können.

6. Sonstige Zuwendungsbestimmungen

Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Kostenbasis werden grundsätzlich die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des BMBF an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft für FuE-Vorhaben (NKBF98).

Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Ausgabenbasis werden die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen zur Projektförderung (ANBest-P) und die Besonderen Nebenbestimmungen für Zuwendungen des BMBF zur Projektförderung auf Ausgabenbasis (BNBest-BMBF98).

7. Verfahren

7.1 Einschaltung eines Projektträgers und Anforderung von Unterlagen

Mit der Abwicklung dieser Fördermaßnahme auf nationaler Ebene hat das BMBF seinen

Projektträger im DLR für das BMBF
Gesundheitsforschung
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn
Telefon: 0228 3821-210
Telefax: 0228 3821-257
E-Mail: gesundheitsforschung@dlr.de 
Internet: www.gesundheitsforschung-bmbf.de

beauftragt. Vorhabensbeschreibungen für die kooperativen Forschungsprojekte (s. 7.2.1) sind elektronisch beim E-RARE-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung, das bei der „French National Research Agency (ANR)“ in Paris angesiedelt ist, einzureichen.

Während die Vorhabensbeschreibung eines Verbundprojektes von den Teilprojektleitern aus den unterschiedlichen Ländern gemeinschaftlich eingereicht wird, erfolgt die Förderung der erfolgreichen Verbünde getrennt nach Teilprojekten durch die jeweilige Förderorganisation, bei der die Mittel beantragt werden. Es wird daher dringend empfohlen, vor Antragstellung mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich.

7.2 Förderverfahren

Das Förderverfahren ist zweistufig angelegt, es findet aber nur ein fachlicher Begutachtungsschritt unter Beteiligung externer Experten statt.

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Antragsskizzen

In der ersten Stufe sind bei dem E-Rare-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung zunächst formlose Antragskizzen einzureichen für das beabsichtigte Verbundvorhaben über den jeweils vorgesehenen Verbundkoordinator

bis spätestens 31. Januar 2011

in elektronischer Form vorzulegen. Im Hinblick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung der Vorhabenbeschreibungen in englischer Sprache empfohlen.

Die Anforderungen an die Antragskizzen sind in einem Leitfaden für Antragsteller niedergelegt. Sie ist anhand des dafür vorgesehenen Antragsbogens zu erstellen. Die Antragstellung erfolgt elektronisch über ein Internet-Portal. Im Portal ist die Antragskizze im PDF-Format hochzuladen.

Aus der Vorlage einer Antragskizze kann kein Rechtsanspruch abgeleitet werden. Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist. Verspätet eingehende Antragskizzen können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden. Bei verspäteter Vorlage wird dringend die vorherige Kontaktaufnahme mit dem E-Rare-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung empfohlen. Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax alleine ist nicht möglich.

Das E-Rare-Sekretariat wird, zusammen mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen, alle Antragskizzen auf die Einhaltung der formalen Vorgaben hin prüfen (z. B. Abgabedatum, Anzahl der beteiligten Länder, Einschluss aller notwendigen Angaben, Antragsberechtigung der beantragenden Institutionen). Anträge, die diesen Vorgaben nicht entsprechen, werden zurückgewiesen. Antragskizzen, die den formalen und inhaltlichen Kriterien entsprechen, werden einem international besetzten Gutachtergremium weitergeleitet. Die gemeinschaftlich vorgelegten Antragskizzen werden unter Beteiligung eines international besetzten Gutachtergremiums vor allem nach folgenden Kriterien bewertet:

- Relevanz des beantragten Projekts bezüglich der Ziele der Bekanntmachung
- Wissenschaftliche Qualität des Antrags (Innovation, adäquate Methodik)
- Durchführbarkeit des Projektes (angemessenes Budget, Ressourcen, Zeitplan)
- Internationale Konkurrenzfähigkeit der beteiligten Arbeitsgruppen im Forschungsgebiet, auf dem sich der Antrag bewegt (vorausgegangene Forschungsarbeiten, Expertise der Arbeitsgruppen)
- Qualität der geplanten Zusammenarbeit zwischen den beteiligten Gruppen und Mehrwert („Added Value") der Verbundzusammenarbeit
- Bedeutung der erwarteten Ergebnisse hinsichtlich der klinischen Nutzung und anderer sozioökonomischer oder gesundheitsrelevanter Fragestellungen

Besonderes Augenmerk bei der Bewertung der kooperativen Forschungsprojekte wird auf die Qualität bei der Patientenrekrutierung, den angewandten biometrischen bzw. statistischen Methoden, der Phänotypisierung und der Sammlung biologischen Materials im beantragten Projekt gerichtet sein. Für Kopplungsanalysen müssen ausreichend genealogische Informationen in der Vorhabenbeschreibung enthalten sein.

Weitere Einzelheiten zu dem vorgesehenen Bewertungsverfahren sind auf der E-Rare Internetseite erhältlich (Internetadresse s. oben).

7.2.2 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

In einer zweiten Verfahrensstufe werden die Antragsteller der positiv bewerteten Projektskizzen unter Angabe eines Termins zur Vorlage eines förmlichen Förderantrags (Vorhabenbeschreibung und Formantrag) aufgefordert. Zur Erstellung der Vorhabensbeschreibung wird auf die detaillierte Darstellung der Anforderungen für die Antragstellung verwiesen (http://www.e-rare.eu). Förderanträge sollten den dort niedergelegten Anforderungen genügen.
Die vorgelegten Förderanträge werden unter Hinzuziehung eines externen Gutachterkreises bewertet. Über diese Anträge wird nach abschließender Prüfung entschieden.
Die jeweiligen deutschen Interessenten werden bei positiver Bewertung eines beantragten kooperativen Forschungsprojektes aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag für die entsprechenden Arbeitspakete im Verbundprojekt vorzulegen, über den nach abschließender Prüfung entschieden wird.

Vordrucke für die dann einzureichenden Formanträge sowie Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können hier abgerufen oder unmittelbar beim Projektträger angefordert werden. Zur Erstellung von förmlichen Förderanträgen wird die Nutzung des elektronischen Antragssystems „easy" dringend empfohlen.

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der Verwendung und die ggf. erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheides und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die Verwaltungsvorschriften zu § 44 BHO sowie die §§ 48 bis 49a des Verwaltungsverfahrensgesetzes (VwVfG), soweit nicht in diesen Förderrichtlinien Abweichungen zugelassen sind.

8. Inkrafttreten

Diese Förderrichtlinien treten am Tag nach der Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.
Berlin, den 03. Dezember 2010

Bundesministerium für Bildung und Forschung
Im Auftrag
Dr. Angela Lindner