Förderkennzeichen: | 01EN2302 |
Fördersumme: | 1.705.394 EUR |
Förderzeitraum: | 2023 - 2025 |
Projektleitung: | Prof. Dr. Thomas Skripuletz |
Adresse: |
Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Neurologie Carl-Neuberg-Str. 1 30625 Hannover |
Die progressive multifokale Leukoenzephalopathie (PML) ist eine lebensbedrohliche demyelinisierende Erkrankung des zentralen Nervensystems, die unbehandelt in den meisten Fällen zum Tod führt. Bislang gibt es keine zugelassene wirksame Therapie. Die Ursache der PML ist eine Infektion mit dem humanen Polyomavirus 2 (HPyV-2). Trotz der Seltenheit der Erkrankung führten die hohen Mortalitäts- und Behinderungsraten der Erkrankten dazu, dass in den letzten Jahren verstärkt nach einer wirksamen Therapie gesucht wurde. Der aktuell vielversprechendste Therapieansatz besteht in der Anwendung allogener virusspezifischer T- Zellen. Im letzten Jahr konnten auf Basis individueller Heilversuche mehrere Patientinnen und Patienten erfolgreich mit virusspezifischen T-Zellen behandelt werden. Dabei kann auf ein weltweit einzigartiges Spender-Register (alloCELL) zurückgegriffen werden. Die klinische Studie hat das Ziel die Sicherheit und Effektivität der Therapie mit virusspezifischen T-Zellen bei der PML zu überprüfen. Die Patientinnen und Patienten werden an insgesamt sechs universitären Zentren rekrutiert und behandelt. Die Spendersuche und T-Zell-Produktion wird zentral aus Hannover organisiert. Pro Patientin und Patient sind insgesamt drei T-Zell-Applikationen (Woche 0, 2 und 6) geplant. Mögliche unerwünschte Wirkungen der Therapie wie allergische Reaktionen und Graft-versus-Host-Reaktionen (GvHD) werden erfasst. Die Wirksamkeit der Therapie wird zu definierten Zeitpunkten mittels klinischer Scores, Bestimmung der Viruslast im Liquor sowie cerebraler Bildgebung beurteilt. Die Studiendauer pro Patientin und Patient beträgt sechs Monate. Ergänzend erfolgt zwölf Monate nach der ersten Infusion eine telefonische Visite, um die Langzeit-Mortalitätsrate zu ermitteln.