Die Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) hat sich zu einer weltweiten Pandemie mit verheerenden sozialen, demografischen und wirtschaftlichen Folgen entwickelt. Währenddessen die antiretrovirale Therapie die HIV-Infektion in eine meist beherrschbare chronische Erkrankung verwandelt hat, sind Arzneimittelresistenz, behandlungsbedingte Toxizität und die Notwendigkeit einer lebenslangen Therapie weiterhin große Herausforderungen. Zudem beeinträchtigen Stigmatisierung und Diskriminierung die emotionale und psychische Gesundheit der Patientinnen und Patienten. Diese integrierte Forschungsplattform zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit eines neuartigen Arzneimittels zu prüfen, das Patienten ein HIV-resistentes Immunsystem und damit eine funktionelle Heilung bieten soll. In die Studie werden neun HIV-positive Probandinnen  und Probanden mit malignem Lymphom, umgangssprachlich als Lymphknotenkrebs bekannt, eingeschlossen. Ihre Routinetherapie sieht eine Chemotherapie in Kombination mit der Transplantation ihrer eigenen Blutzellen vor. Um HIV-Resistenz zu erzeugen, wird das für die Virusvermehrung essentielle CCR5-Gen, das den C-C-Chemokin-Rezeptor 5 codiert, in den Stammzellen der Probanden gezielt mit einer TALEN-Genschere ausgeschaltet. Diese Veränderung im CCR5-Gen kommt natürlicherweise bei ca. einem Prozent der Bevölkerung vor und schützt vor HIV-Infektion. Die an die Transplantation anschließende Überwachungsphase umfasst die Untersuchung immunologischer und HIV-spezifischer Parameter, um zu beurteilen, ob das Arzneimittel sicher und wirksam ist. Der erfolgreiche Abschluss dieser Studie könnte neue Behandlungsmöglichkeiten für HIV-Infizierte auch ohne Krebserkrankung eröffnen.