Muskelstammzellen reparieren und regenerieren den Skelettmuskel, der 40% unseres Körpergewichts ausmacht. Da sie selten sind und in einer schwer erreichbaren Nische sitzen, konnten sie bisher noch nicht für zellbasierte Therapien genutzt werden. In der MUST Studie werden Muskelstammzellen (Prüfpräparat: Satori-01) erstmalig bei Patienten eingesetzt, die mit einem neuen, Patent-geprüften Verfahren hergestellt wurden. Es soll ein kleiner Muskel (Blasensphinkter) aufgebaut werden, der bei der seltenen, pränatalen Entwicklungsanomalie Epispadie unvollständig ausgebildet ist. Der Muskeldefekt führt zu Harninkontinenz. Die derzeit etablierten chirurgischen Rekonstruktionsmethoden (standard of care) sind invasiv, komplikationsbeladen und erzielen sehr selten physiologische Kontinenz. MUST ist eine Phase 1 (Sicherheit) und Phase 1/2a (Sicherheit und Wirksamkeit) Studie. Satori-01 enthält patienteneigene (autologe) Muskelstammzellen. Sie werden aus einer Muskelgewebeprobe aus dem Oberschenkel isoliert und vermehrt. Das Prüfpräparat wird in den Bereich des Sphinkter-Defekts injiziert. Es werden 21 Patienten mit Epispadie (Jungen, = drei Jahre) in die MUST Studie eingeschlossen (drei in Phase 1, 18 in Phase 1/2a). Das Phase 1/2a Studiendesign ist randomisiert (im Verhältnis 3:1), doppelblind und Placebo-kontrolliert. Wenn durch die Satori 01-Therapie eine Funktionalität des Blasensphinkters erreicht wird, haben die Patienten der Placebogruppe die Möglichkeit, ebenfalls die Muskelstammzell-Injektion zu erhalten. Die Gesamtstudiendauer ist 37 Monate. Primär wird die Sicherheit von Satori-01 geprüft. Wie sich die Intervention auf die Harnkontinenz auswirkt, berichten die Familien (PROMs) und wird durch eine Blasendruckmessung (LPP) quantifiziert. MUST wurde in enger Absprache mit dem Paul-Ehrlich-Institut konzipiert. Der Sponsor und die Studienzentren sind international renommiert, das Data Safety and Monitoring Board ist interdisziplinär zusammengesetzt, erfahren und unabhängig.