Es existiert ein Mangel an vitalen menschlichen Gehirnzellen, um bei Erkrankungen des zentralen Nervensystems die pathophysiologischen Grundlagen zu erforschen und potentielle Therapeutika zu identifizieren. Dies hat einen signifikanten Einfluss auf die aktuelle Prognose dieser Erkrankungen. Um diesen Mangel zu umgehen, setzt die Nachwuchsgruppe System-iPS die Methode der zellulären Reprogrammierung für die Erstellung von neuronalem Gewebe aus leicht zugänglichem Patientenmaterial (z.B. Hautzellen) ein. Das experimentell generierte Zielgewebe soll dann für pharmakologische Wirkstoffanalysen genutzt werden.

Ziel des experimentell-theoretischen Projektes ist es, zwei genetische Erkrankungen der Basalganglien mittels dieser neuer Methoden zu untersuchen. Der Fokus liegt hierbei auf dem mütterlich vererbten Leigh-Syndrom (MILS) und der Chorea Huntington (HD), einer erblichen Erkrankung des Gehirns, auch als Veitstanz bekannt. Aus Patientenbiopsien werden induzierte pluripotente Stammzellen (iPS) gewonnen. Diese Stammzellen werden differenziert zu Neuronen der Basalganglien und mit Hilfe von "OMICS"-Technologien (Transcriptomics, Proteomics und Metabolomics) analysiert. Die generierten Daten werden integriert, um computergestützte Krankheitsmodelle zu entwickeln und potentielle Zielmoleküle für Interventionen vorherzusagen. Anschließend sollen spezifische funktionelle Hochdurchsatz-Screenings entwickelt werden, die auf bildgebenden und bioenergetischen Verfahren basieren. Damit sollen die vorhergesagten Ziele am neurologisch-differenzierten Patientenmaterial validiert werden. Dieser Ansatz könnte eine neuartige Plattform zur Medikamentenforschung für komplexe genetische Gehirnerkrankungen darstellen.