Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine bösartige Erkrankung des hämatopoetischen (blutbildenden) Systems im Knochenmark, die durch die Entartung von hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen entsteht. Sie hat trotz intensiver Chemotherapie eine insgesamt schlechte Prognose. Bei der Entwicklung der AML spielen die schrittweise Anhäufung von Gendefekten (Mutationen), damit assoziierte metabolische Veränderungen und das Mikromilieu im Knochenmark eine herausragende Rolle. Allerdings sind derzeitige Technologien nicht in der Lage, die komplexen molekularen und zellulären Zusammenhänge adäquat darzustellen.
Daher wird zunächst das Leukämie Stammzell-Mikromilieu mittels kombinierten Einzelzell- und räumlich aufgelösten Transkriptionsanalysen systematisch kartiert. Weitere Multi-omics Daten wie z. B die Proteinzusammensetzung und metabolische Parameter bei einzelnen Zellen werden mit Hilfe von neuartigen rechnergestützten Verfahren in das Gesamtbild der Erkrankung integriert. Dadurch sollen letztlich Pathogenese- und Resistenzmechanismen der AML identifiziert werden. Die zugrundeliegenden Moleküle und Signalwege können dann idealerweise als therapeutische Zielstrukturen und/oder prognostische Marker dienen.
Im e:Med-Verbund LeukoSyStem arbeiten drei Arbeitsgruppen aus Heidelberg - der HI-STEM gGmbH, des Europäisches Laboratorium für Molekularbiologie sowie der Universität - unter der Leitung von exzellenten, jungen Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern an der Lösung dieser Aufgabe. Der Verbund leistet so einen wesentlichen Beitrag zu der vom BMBF mit der Fördermaßnahme intendierten Stärkung der Systemmedizin in Deutschland und der Etablierung von jungen Forschenden in der Thematik.