Ob zur Bekämpfung von Infektionskrankheiten oder zur Behandlung chronischer Erkrankungen: Arzneimittel, die mit innovativen Wirkstoffen neue Therapien oder Präventionsmaßnahmen ermöglichen, werden dringend gebraucht.
Arbeiten im Labor
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Forschung zu innovativen Wirkstoffen und die Entwicklung von Arzneimitteln sind entscheidende Voraussetzungen für den medizinischen Fortschritt und eine gute Gesundheit. Bedarf an neuen Wirkstoffen gibt es in vielen Bereichen. Die COVID-19 Pandemie hat vor Augen geführt wie dringend neue Wirkstoffe benötigt werden, um zügig neu auftretende Infektionskrankheiten einzudämmen und zu bekämpfen. Die weltweite Zunahme von Infektionskrankheiten stellt beispielsweise eine ernsthafte Bedrohung für die Gesundheit der Bevölkerung dar, da viele Krankheitserreger bereits gegen mehrere Arzneimittelwirkstoffe resistent geworden sind.
Vom Molekül zur Medizin
Die Entwicklung neuer Arzneimittel ist ein langer und aufwändiger Prozess. Die Grundlagenforschung identifiziert neue Mechanismen und Angriffspunkte im menschlichen Organismus für die Behandlung von Krankheiten und generiert erste Wirkstoffkandidaten. Wichtigste Akteure in diesem frühen Stadium sind Forscherinnen und Forscher an Hochschulen, Kliniken, außeruniversitären Forschungseinrichtungen und auch Biotechunternehmen. In einer zweiten Phase erfolgt die Weiterentwicklung des Wirkstoffs: Seine Wirksamkeit soll hoch und Nebenwirkungen sollen möglichst gering sein. Diese Weiterentwicklung wird vor allem von pharmazeutischen Unternehmen und Biotechunternehmen übernommen. Am Ende des Wegs steht der Wirkstoff als wirksamer Bestandteil eines Arzneimittels zur Vorbeugung oder Behandlung von Krankheiten zur Verfügung. Dabei kann es sich bei dem Wirkstoff sowohl um ein kleines Molekül als auch um ein Biopharmazeutikum oder ein neuartiges Therapiekonzept handeln.
Nationale Wirkstoffinitiative bringt Forschungsergebnisse schneller zur Anwendung
Der Weg von der Forschung zur Anwendung ist in der Regel ein langwieriger, risikoreicher und kostenintensiver Prozess. Deshalb hat das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) die „Nationale Wirkstoffinitiative“ ins Leben gerufen, um die Arzneimittelentwicklung zu unterstützen und innovative Behandlungsmöglichkeiten noch schneller zu den Patientinnen und Patienten zu bringen.
Die in der Fachwelt Translation genannte Übertragung von Forschungsergebnissen von der akademischen in die industrielle Forschung und Entwicklung gelingt nicht immer reibungslos. Neue Strategien sollen dazu beitragen, dass künftig noch mehr gute Ideen aus der Grundlagenforschung bei den Patientinnen und Patienten ankommen. Um dies zu unterstützen hat das BMBF die Arbeitsgruppe „Wertschöpfungskette“ innerhalb des Forums Gesundheitsforschung damit beauftragt, Innovationshemmnisse in der Wirkstoffentwicklung zu identifizieren und entsprechende Lösungsansätze zu erarbeiten.
Die COVID-19 Pandemie zeigt wie wichtig es ist, Patientinnen und Patienten in den verschiedenen Stadien einer Erkrankung mit einer breiteren Auswahl an wirksamen Medikamenten bedarfsgerecht behandeln zu können. Das BMBF engagiert sich für dieses Thema mit drei Förderprogrammen:
Forschung und Entwicklung dringend benötigter Therapeutika gegen SARS-CoV-2 (8.6.2021)
Forschung und Entwicklung dringend benötigter Therapeutika gegen SARS-CoV-2 (4.1.2021)
Förderung der klinischen Entwicklung von versorgungsnahen COVID-19 Arzneimitteln und deren Herstellungskapazitäten
Eine der wichtigsten Grundlagen für die Wirkstofffindung ist die Wahl des Ansatzpunktes (engl. Target) für den neuen Arzneistoff. Für die spätere Überführung der Forschungsergebnisse in die pharmazeutische Entwicklung ist es unabdingbar, dass dieses Target mit industrierelevanten Methoden bestätigt (validiert) wird. Der Förderschwerpunkt „Targetvalidierung für die pharmazeutische Wirkstoffentwicklung“ unterstützt akademische Forschergruppen und kleine Unternehmen darin, ihre Targetvalidierung nach industriellen Standards durchzuführen. Dabei wird der Austausch zwischen Akademia und Industrie gefördert und ein Leitfaden erstellt, in dem die industriellen Standards der Targetvalidierung zusammengefasst und schlussendlich allen Forschern zur Verfügung gestellt werden.
Targetvalidierung für die pharmazeutische Wirkstoffentwicklung I
Targetvalidierung für die pharmazeutische Wirkstoffentwicklung II
Neben nicht übertragbaren chronischen Erkrankungen gefährden vor allem Infektionskrankheiten unsere Gesundheit. Die vermehrte Resistenz von Krankheitserregern gegenüber antiinfektiven Wirkstoffen stellt eine ernsthafte Bedrohung für die weltweite Gesundheitssituation dar. Vor allem im Bereich der Antibiotika, die gegen bakterielle Erreger eingesetzt werden, erschweren diese Resistenzen die Behandlung zunehmend. Der Mangel an wirksamen Antibiotika birgt auch große Risiken für die Intensivmedizin, Routineoperationen und die Behandlung von immungeschwächten Patientinnen und Patienten: Hier werden begleitende Infektionen immer häufiger zu einem großen Problem.
Im Rahmen der Nationalen Wirkstoffinitiative sollen Forschung und Entwicklung im Bereich der Antiinfektiva, insbesondere zu Antibiotikaresistenzen, deshalb gestärkt werden, um Patientinnen und Patienten auch künftig mit qualitativ hochwertigen und innovativen Medikamenten versorgen zu können („Kleine Erreger- große Gefahr – Warum Forschung für wirksame Antibiotika so wichtig ist“). Das BMBF engagiert sich für dieses Thema mit zwei Förderrichtlinien:
„Förderung von Diagnostika und neuartigen Therapien zur Behandlung bakterieller Infektionen“
Die Maßnahme „Förderung von Diagnostika und neuartigen Therapien zur Behandlung bakterieller Infektionen“ adressiert gleich zwei wichtige Bereiche. Zum einen werden Vorhaben gefördert, die die Entwicklung neuer Diagnostika für den zielgerichteten Einsatz von Antibiotika zum Ziel haben. Nur wenn sich bakterielle Infektionen schnell und genau nachweisen lassen, können vorhandene Therapeutika spezifisch eingesetzt und die Entstehung von Resistenzen reduziert werden. Zum anderen wird die Entwicklung neuartiger Therapien zur Behandlung bakterieller Infektionen gefördert. Die Wirkung dieser Therapeutika soll auf innovativen, neuen Mechanismen beruhen und sich damit von bereits zur Verfügung stehenden Antibiotika unterscheiden.
Förderung von Diagnostika und neuartigen Therapien zur Behandlung bakterieller Infektionen
„Wirkstoffentwicklung auf Basis von Naturstoffen zur Bekämpfung von Infektionskrankheiten“
Mit der Förderung von Forschungsvorhaben auf dem Gebiet hat das BMBF eine weitere Maßnahme für die Entwicklung neuer Antiinfektiva initiiert. Eine Vielzahl von Arzneimitteln beruht auf Naturstoffen, die ursprünglich aus unterschiedlichen Pflanzen, Pilzen, Tieren oder Mikroorganismen gewonnen wurden. Die Natur hat diese Stoffe über Jahrmillionen auch auf ihre antiinfektiven Eigenschaften hin optimiert. Damit sind sie eine hervorragende Ausgangsbasis für die Entwicklung potenter Antiinfektiva und sollen in dieser Maßnahme von Forschern genutzt werden, um auch weiterhin die Behandlungsmöglichkeiten für Infektionskrankheiten aufrechtzuerhalten und zu erweitern.
Wirkstoffentwicklung auf Basis von Naturstoffen zur Bekämpfung von Infektionskrankheiten
Der effiziente, zielgerichtete Transport eines Wirkstoffs zum Wirkort verbessert die Wirksamkeit, die Verträglichkeit und die Anwendbarkeit eines Medikaments. Vielversprechende Wirkstoffe können häufig aufgrund mangelnder Durchdringung biologischer Barrieren ihre Zielgewebe nicht oder nur in geringem Ausmaß erreichen. Oft liegt dann die Wirkstoffkonzentration im Zielgewebe nur kurzzeitig im therapeutisch wirksamen Bereich, sodass hohe Dosen verabreicht werden müssen, um die notwendige Konzentration am Wirkort über den erforderlichen Zeitraum sicherzustellen. Diese hohen Dosen führen wiederum, beispielsweise nach systemischer Verabreichung, zu unerwünschten Nebenwirkungen. Die Förderrichtlinie „Gezielter Wirkstofftransport“ zielt darauf ab, geeignete Lösungsansätze für den gezielten Wirkstofftransport zu finden, um die Nachteile der heute üblichen Verabreichungsformen von Wirkstoffen zu überwinden.
Das Innovationspotenzial kleiner und mittlerer Unternehmen (KMU) im Bereich der roten Biotechnologie stärken und medizinische Innovationen zu Patientinnen und Patienten bringen – das ist das übergeordnete Ziel der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin. KMU der roten Biotechnologie leisten einen wichtigen Beitrag in der Arzneimittelentwicklung, indem sie wissenschaftliche Ergebnisse aus der akademischen Grundlagenforschung auf eine höhere Innovationsebene heben.
Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin setzt das BMBF den Erfolg des Förderprogrammes KMU-innovativ fort. Die Maßnahme soll dazu beitragen deutschen KMUs die erfolgreiche Überführung von Forschungsergebnissen in die Praxis zu erleichtern und spielt demnach eine bedeutende Rolle für die spätere medizinische und wirtschaftliche Wertschöpfung. Das übergeordnete Ziel ist es, den Versorgungsalltag im deutschen Gesundheitswesen zu verbessern.
