1. Ziele der Förderrichtlinie

Im Rahmen dieser Richtlinie sollen Vorhaben gefördert werden, die den Grundstein für die Entwicklung innovativer Arzneimittel legen. Dabei sollen Erkenntnisse aus der Grundlagenforschung so weiterentwickelt werden, dass sie zielgerichteter und schneller Eingang in die Wirkstoffforschung und -entwicklung finden können.

Der Entwicklung eines neuen Medikaments liegt ein zeitintensiver, hoch komplexer und aufwendiger Prozess zugrunde. Am Anfang steht die Aufklärung von Krankheitsmechanismen bzw. von Infektionsmechanismen von Krankheits­erregern. Die Identifizierung eines möglichen Ansatzpunkts für ein Arzneimittel ist in diesem Prozess ein elementarer Schritt, denn die gesamte weitere Medikamentenentwicklung basiert darauf. Ein Arzneimittel für eine nicht übertragbare Krankheit kann seine Wirkung nur dann entfalten, wenn es im Körper an eine spezifische biochemische Struktur bindet, über die die Krankheit beeinflusst werden kann. Bei Infektionskrankheiten adressiert der Wirkstoff ein immunmodulierendes Target im Körper oder eine bzw. mehrere Zielstrukturen im Erreger, beispielsweise in der Zellwand, der Protein- oder Nukleinsäuresynthese.

In den weiteren Schritten der pharmazeutischen Prozesskette folgt mit Blick auf ein spezifisches Target die Entwicklung und Optimierung eines Wirkstoffs, dessen Sicherheit und Wirksamkeit in präklinischen und klinischen Studien nachgewiesen werden müssen. Durch ein tiefgreifendes Verständnis der Targetfunktion können die Ausfallraten von Wirkstoffen aufgrund unzureichender Sicherheit und Wirksamkeit verringert werden. Das jeweilige Target hat somit eine einzigartige und herausragende Funktion für die Arzneimittelentwicklung. Es muss sichergestellt sein, dass das Target ausreichend spezifisch für die Krankheit bzw. den Erreger ist und dessen Modulierung keine weiteren, vielleicht sogar lebenswichtigen menschlichen Körperfunktionen beeinflusst.

Ziel der Targetvalidierung ist es daher, das Wissen über die Funktion des Targets als Ausgangspunkt für die weitere Wirkstoffentwicklung mit verschiedenen Modellen und Methoden und in unabhängigen Ansätzen zu bestätigen, zu erweitern und zu vertiefen. Eine effiziente Übertragung des Wissens aus der Grundlagenforschung in die industrielle Entwicklung erfordert eine Targetvalidierung nach industriellen Standards. Darunter fällt beispielsweise die Darstellung von Zielen und Erwartungen in einem Projektplan zur Identifizierung von Stärken und Schwächen des Vorhabens, beispielsweise um den Einsatz kritischer Ressourcen zuvor genau abzuwägen. Die Festlegung spezifischer Meilensteine der Validierung, eine durchgängige Dokumentation, eine Erweiterung des eingesetzten biochemischen Methodenspektrums, ergänzende Untersuchungsmodelle, die Einhaltung von Qualitätsstandards in Bezug auf erhobene Daten und eingesetzte Forschungsinstrumente sowie der Einsatz geeigneter statistischer Methoden sind weitere Aspekte, die für eine Validierung nach industriellen Standards relevant sind. Im Rahmen der bereits laufenden Förderrichtlinie „Targetvalidierung für die pharmazeutische Wirkstoffentwicklung“ werden durch ein Begleitvorhaben industrielle Anforderungen und Rahmenbedingungen für die Targetvalidierung im akademischen Bereich in einem Leitfaden entwickelt. Diese Aspekte sollen im Rahmen der geplanten Projektdurchführung Berücksichtigung finden.

Im Rahmen der Bekanntmachung sollen Vorhaben gefördert werden, die Targets unter industrierelevanten Aspekten validieren. Damit trägt die Förderrichtlinie zur nachhaltigen Stärkung der Wirkstoffforschung und zur verbesserten Translation in der Gesundheitsforschung bei.

2. Stand der Fördermaßnahme

In vierundzwanzig interdisziplinären Verbünden werden von Mitte 2020 bis Ende 2023 Forschungsgruppen in Universitäten, Kliniken, außeruniversitären Forschungseinrichtungen und Industrieunternehmen gefördert.