Erbliche Netzhautdegenerationen (englisch Retinal Degeneration, RD) sind eine Gruppe von schweren Augenerkrankungen, die zu fortschreitendem Sehverlust und letztlich zur Erblindung führen. Etwa 150.000 Menschen sind alleine in der Europäischen Union davon betroffen. Bis heute sind praktisch alle Formen der RD unheilbar und sie sind somit eine große sozioökonomische Belastung. Typischerweise geht die Krankheit mit dem Verlust von retinalen Photorezeptoren einher. Bei bis zu 30 % der betroffenen RD-Patienten wird der Photorezeptorverlust auf molekularer Ebene durch einen Überschuss an dem Botenstoff cGMP ausgelöst, der die Angriffspunkte (Targets) Proteinkinase G (PKG) und den Cyclic-Nucleotide-Gated-Channel (CNGC) überaktiviert. In Vorarbeiten zu diesem Projekt wurde gezeigt, dass die Inaktivierung von CNGC oder aber die Inhibition von PKG das schnelle Fortschreiten der cGMP-abhängigen RD stoppt. TargetRD zielt nun auf die Validierung von PKG und CNGC als therapeutische Targets für eine breit anwendbare RD-Therapie ab. Hierfür werden die Eigenschaften der Targets in verschiedenen Krankheitsmodellen untersucht. Durch ein verbessertes Verständnis der Funktion der Targets und der Spezifität von Wirkstoffen für PKG und CNGC werden somit die Grundlagen für die weitere Entwicklung von Wirkstoffen und eine zukünftige Vermarktung gelegt.