Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt.
RNA-Therapeutika haben sich in der Medizin etabliert. Sie kommen derzeit schon bei seltenen Erbkrankheiten zum Einsatz und könnten bald die Behandlung vieler weiterer Erkrankungen revolutionieren. Ein vielversprechender Therapieansatz, der hier zum Tragen kommt, ist beispielsweise die RNA-Interferenz, bei der sogenannte Boten-RNA (mRNA) induziert wird, welche den Abbau spezifischer defekter Gene als Krankheitsverursacher bewirkt. Die Stabilität der RNA-Therapeutika, die beim Menschen angewendet werden, ist ein wesentliches Kriterium für ihre pharmakologische Wirksamkeit. Silantes verfolgt neue Ansätze zur Stabilisierung der RNA durch spezifische Modifikationen der RNA-Bausteine (Basen).
Die Wirksamkeit dieser Ansätze hat Silantes bereits in Versuchen mit Zellkulturen gezeigt, bei denen tierische Zellen in einem Nährmedium außerhalb des Organismus kultiviert werden. Hierbei konnte der Abbau von RNA durch spezifische körpereigene Enzyme wie der RNase A reduziert werden. Letztgenannte Enzyme sind unter anderem Teil des angeborenen Immunsystems und dienen der Zerstörung des Genoms eingedrungener RNA-Viren. Ziel des Vorhabens ist es, das Potenzial dieser Ansätze zur Verbesserung der biologischen Stabilität von RNA genauer zu untersuchen. Mithilfe von Experimenten an Zellkulturen und Versuchstieren (Mäuse) soll der Nutzen für die medizinisch-pharmakologische Anwendungen eingehend geprüft werden.
Innerhalb des Vorhabens sollen darüber hinaus IP-Rechte für die Nutzung dieses Ansatzes als Therapeutikum erworben und das Ergebnis in Kooperation mit Pharmafirmen praktisch umgesetzt werden. Das Vorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung zur Stärkung der Innovationsfähigkeit des deutschen Mittelstands im Bereich der biomedizinischen Spitzenforschung bei.