Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt.
Patientinnen und Patienten mit einer primären mitochondrialen Erkrankung (PMD) leiden unter einer Störung der Energieproduzenten der Zelle, den Mitochondrien. Diese mitochondriale Dysfunktion (mDys) ist nicht einfach zu diagnostizieren und hat schwerwiegende gesundheitliche Folgen wie beispielsweise eine stark eingeschränkte Belastbarkeit sowie krankheitsbedingte Veränderungen der Herz- und Skelettmuskulatur. Für das Erkrankungsspektrum PMD gibt es aktuell keine zugelassenen Medikamente, es handelt sich um eine seltene Erkrankung. Derzeitige therapeutische Strategien zielen lediglich darauf ab, den Energiestoffwechsel der Betroffenen zu unterstützen.
Die klinische Entwicklungssubstanz OMT-28 der Firma OMEICOS hat das Potenzial, eine mDys im Menschen zu lindern bzw. das Fortschreiten der Krankheit zu verzögern. In präklinischen In-vitro- und In-vivo-Testungen wurde der positive Einfluss von OMT-28 auf die mitochondriale Funktion und das mit mDys-assoziierte Entzündungsgeschehen bereits gezeigt. In dem Vorhaben soll in einer klinischen Phase 2a mit PMD-Patientinnen und -Patienten die Sicherheit und Verträglichkeit von OMT-28 gezeigt werden. Dazu werden eine Auswahl an Biomarkern, metabolischen Parametern sowie klinischen Testungen zur Belastbarkeit, Erschöpfung und Herzfunktion analysiert. Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung dazu bei, für Erkrankungen mit keiner oder nur unzureichender Behandlungsmöglichkeit ein Arzneimittel zu entwickeln.