Medizinischer Fortschritt und eine fortwährend gute medizinische Versorgung mit innovativen Arzneimitteln können nur durch eine kontinuierliche Erforschung und Entwicklung von neuen Wirkstoffen gewährleistet werden. Die wichtigste Grundlage für die Identifikation dieser Wirkstoffe sind krankheitsmodulierende Zielstrukturen (englisch Targets) als mögliche Ansatzpunkte für neue Arzneimittel. Die gezielte Validierung von pharmazeutisch relevanten Zielstrukturen anhand definierter Qualitätskriterien ist eine wichtige Basis für die biomedizinische Forschung zu neuen Medikamenten.
Das Vorhaben GOT-IT hat sich zum Ziel gesetzt, industrielle Praktiken der Targetvalidierung zu analysieren, die Ausgangssituation und die Bedingungen für die Umsetzung dieser industriellen Standards im akademischen Umfeld und in Forschungseinrichtungen zu beleuchten und daraus Richtlinien für die effiziente Targetvalidierung abzuleiten. Die Richtlinien werden in Form eines Leitfadens aufbereitet und akademischen Gruppen und Forschungseinrichtungen zur Verfügung gestellt. Das Vorhaben begleitet die FuE-Vorhaben der BMBF Fördermaßnahme zur Targetvalidierung, bezieht diese Projekte in einem iterativen Verfahren aktiv in den Entwicklungsprozess des Leitfadens ein und prüft deren Empfehlungen zur besseren Verständlichkeit und Umsetzbarkeit der Richtlinien. So profitieren die FuE-Vorhaben bereits unmittelbar von den gemeinsam erarbeiteten Empfehlungen. Eine weitere Verbreitung und nachhaltige Anwendung der Richtlinien soll zudem über Publikationen, Ausbildungsprogramme und eine Online-Expertenplattform zur Targetvalidierung gewährleistet werden.
Das Vorhaben adressiert damit die mangelhafte Übertragbarkeit von Forschungsergebnissen zu Targets aus der Grundlagenforschung in die weiterführende Medikamentenentwicklung. Mit Hilfe des Leitfadens sollen künftig Grundlagenerkenntnisse zu neuen Targets so validiert werden, dass eine industrielle Anschlussfähigkeit gewährleistet wird und sich die Wettbewerbsfähigkeit von akademischen Targetvalidierungsprojekten auch im internationalen Vergleich erhöht. Damit können in Zukunft akademische Innovationen Patienten schneller und effektiver erreichen.