Epilepsie ist eine der häufigsten neurologischen Erkrankungen und betrifft etwa 2,6 Mio. Menschen alleine in der Europäischen Union. Betroffene leiden unter spontan auftretenden Krampfanfällen. Arzneimittel zur Therapie der Epilepsie dienen der Kontrolle der Symptome, es gibt keine Therapie zur Heilung oder Vorbeugung der Krankheit. Zudem sprechen etwa 30 Prozent der Epilepsiepatienten nicht auf die zur Verfügung stehenden Arzneimittel an.

Dementsprechend groß ist der Bedarf an Ansatzpunkten (Targets) für Medikamente mit neuartigen Wirkmechanismen. Das Projekt hat sich zum Ziel gesetzt, das Membranprotein Connexin 43 (Cx43) nach industriellen Standards als Angriffspunkt für neue Wirkstoffe gegen Epilepsie zu validieren. Cx43 bildet Verbindungsbrücken zwischen bestimmten Nervenzellen (Astrozyten) im Gehirn aus und ermöglicht so die Kommunikation zwischen den Zellen. Diese Brücken gehen in Folge epileptischer Krampfanfälle verloren, was vermutlich chronische Epilepsie verursacht. Im Vorhaben sollen Hochdurchsatzverfahren zur Identifizierung von Verbindungen, die den Verlust der Cx43-Kopplung verhindern oder rückgängig machen, entwickelt werden. Die als Werkzeuge für die Validierung dienenden Verbindungen müssen selektiv an das Target binden, ausreichend hirngängig und stabil sein. Sie werden in Tiermodellen der Epilepsie auf ihre Wirksamkeit untersucht. Um unerwünschte Nebenwirkungen auszuschließen, werden Effekte auf den Herzmuskel getestet, da das Target hier ebenfalls vorhanden ist. Schließlich werden die Mechanismen der Aktivierung von Cx43 durch die neuen Wirkstoffe genau untersucht. Die Validierung des Targets Cx43 für eine Therapie, die erstmalig in die Krankheitsentstehung eingreift, wäre ein Durchbruch bei der Behandlung der Epilepsie.