Die akute myeloische Leukämie (AML) ist ein aggressiver Blutkrebs mit eingeschränkten Behandlungsmöglichkeiten. Es fehlen Untersuchungsverfahren, die über das systemische Therapieansprechen informieren. Ebenso werden therapieinduzierte Veränderungen in den Krebszellen, die beispielsweise zu Resistenzen führen können, bislang nicht berücksichtigt.
Ziel des transnationalen Verbundvorhabens AML-PM ist die Entwicklung einer maßgeschneiderten Therapie auf der Grundlage von patientenspezifischen Parametern und validierten Wirkstoff-Ziel-Interaktionen. Zunächst sollen die pathologischen Mechanismen und typischen Signalwegveränderungen der sogenannten reinen Erythroleukämie aufgeklärt werden, einer Unterform der AML. Die Erkenntnisse werden dann auf andere AML-Subtypen übertragen. Bereits vorhandene große Datensätze aus klinischen Studien und qualitativ hochwertige Biobanken dieser Krebsart werden genutzt, um mittels Big-Data-Analyse, maschinellem Lernen und dynamischer mathematischer Modellierung zugrundeliegende Mechanismen und Muster in den Krankheitsverläufen zu identifizieren. Durch diese Schritte soll eine Subklassifizierung der AML-Patientinnen und -Patienten und somit die optimale Behandlung vorhergesagt werden. Diese Behandlungsoptionen werden zunächst in experimentellen Modellsystemen getestet. Weiterhin ist eine Proof-of-Concept-Validierung in Patienten geplant.
Das Vorhaben ist Teil des transnationalen Forschungsverbundes „AML-PM“ im Rahmen des ERA-Netzes Personalisierte Medizin (ERA PerMed). Gemeinsam arbeiten in diesem Verbund sieben Arbeitsgruppen aus europäischen Partnerstaaten, davon zwei aus Deutschland, an der Lösung dieser Forschungsfrage. Das BMBF beteiligt sich an der Fördermaßnahme, um mit der transnationalen, koordinierten Zusammenarbeit eine möglichst schnelle Überführung innovativer Forschungsergebnisse in die Klinik zu unterstützen.