Förderkennzeichen: | 01EK1602A |
Fördersumme: | 1.316.657 EUR |
Förderzeitraum: | 2017 - 2020 |
Projektleitung: | Prof. Dr. Thomas Moritz |
Adresse: |
Medizinische Hochschule Hannover, Institut für Experimentelle Hämatologie Carl-Neuberg-Str. 1 30625 Hannover |
Das Vorhaben hat zum Ziel, genetisch korrigierte Makrophagen, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSZ) gewonnen werden (sogenannte i-MAC), als eine sichere und wirksame Quelle für die moderne Zell- und Gentherapietherapie zu etablieren. Dieser Ansatz wird für die zwei Modellerkrankungen hereditäre Pulmonale Alveolarproteinose (herPAP) sowie Chronisch Granulomatösen Erkrankung assoziierte Colitis (CGD-col) untersucht. Dabei konnten die Partnern an der MHH und dem Universitätsklinikum Freiburg (UKF) bereits die Generierung iPSZ-abgeleiteter, genetisch korrigierter, funktioneller Makrophagen für beide Zielerkrankungen zeigen. Das iMACnet Konsortium wird GMP-kompatible Prozesse für die Herstellung Patienten-spezifischer iPSZ-Linien, deren genetischer Reparatur, sowie deren Expansion und Differenzierung in funktionsfähige Makrophagen etablieren. Im Anschluß daran wird i-MACnet die therapeutische Effizienz und Sicherheit der generierten i-MACs in relevanten, murinen Erkrankungsmodellen von CGD-col und herPAP evaluieren.