Tauopathien sind eine Gruppe von bislang unheilbaren neurodegenerativen Erkrankungen, deren gemeinsames Merkmal die pathologische Ablagerung von körpereigenen Mikrotubuli-assoziierten TAU-Proteinen im Gehirn ist. Zu den Tauopathien zählen insbesondere die Alzheimer-Krankheit und auch die Parkinson-Krankheit.
Als Risikofaktor für die Entstehung dieser neurodegenerativen Erkrankungen sind Veränderungen in der Erbinformation für das TAU-Protein bekannt. Diese genetischen Veränderungen können eine massive Zunahme von fehlerhaftem, zur Verklumpung neigendem TAU-Protein bewirken. Um die molekulare Pathophysiologie besser zu verstehen und kausale Therapien entwickeln zu können, benötigt die Wissenschaft geeignete Modellsysteme, an denen die Erkrankung noch besser erforscht werden kann. Derzeit vorhandene Tier- und Zellkulturmodelle sind unzureichend, da sie nur einzelne Aspekte der Erkrankung nachvollziehen.
Eine vielversprechende neue Alternative bieten aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) abgeleitete Nervenzellen von Erkrankten. Der Verbund "HIT-TAU" will daher aus iPS-Zellen von klinisch gut charakterisierten Patienten mit wohldefinierten genetischen Risikokonstellationen Krankheitsmodelle für Tauopathien entwickeln. Die standardisierten in vitro Modelle sollen für systematische Hochdurchsatzuntersuchungen genutzt werden, um Biomarker und Zielstrukturen für die Wirkstoffentwicklung zu identifizieren. Pharmakologische Kandidaten aus den Hochdurchsatzuntersuchungen sollen durch unabhängige biologische Untersuchungen validiert werden.
Das Projekt „HIT-Tau“ ist Teil der BMBF-Fördermaßnahme „Innovative Stammzelltechnologien für die individualisierte Medizin“. Ziel dieser Maßnahme ist es, mit Hilfe neuer Reprogrammierungstechnologien Stammzellen einerseits für zellbasierte Therapieoptionen zu entwickeln. Zum anderen sollen Krankheitsmodelle hergestellt werden, um Krankheitsmechanismen aufzuklären und die Medikamentenentwicklung effektiver zu gestalten.