Verbund

MAIV

Amyotrophe Lateral Sklerose (ALS) ist eine seltene, bislang nicht heilbare degenerative Erkrankung des motorischen Nervensystems. Die Ursache der Erkrankung ist unklar. Die Überlebenszeit beträgt im Mittel etwa 3-5 Jahre nach der Diagnose. Eine Ursache für die unbefriedigende Behandlungssituation ist das Fehlen guter Krankheitsmodelle. Mit Hilfe von induzierten pluripotenten Stammzellen können nun aussagekräftige in vitro-Krankheitsmodelle bereitgestellt werden, um die Ursachen der Erkrankung eingehender zu untersuchen und neue Therapieoptionen zu testen. Im interdisziplinären Konsortium „MAIV“ werden Zellen von ALS-Patientinnen und -Patienten in die bei dieser Krankheit spezifisch betroffenen Nerven- und Muskelzellen umprogrammiert. Bei Ko-Kultivierung werden die defekten Verbindungen zwischen diesen Zelltypen ausgebildet, die funktionell untersucht und mit Tiermodellen sowie gesunden Kontrollen verglichen werden. Der Einfluss von mit ALS assoziierten Mutationen auf das Krankheitsbild wird ermittelt. Schließlich sollen potenzielle Wirkstoffe im Ko-Kultur-Modell hinsichtlich einer funktionellen Verbesserung getestet werden.

Teilprojekte

Abgeschlossen

Modellierung von ALS durch direkte Umprogrammierung

Förderkennzeichen: 01EK1611A
Gesamte Fördersumme: 373.989 EUR
Förderzeitraum: 2017 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Magdalena Götz
Adresse: Ludwig-Maximilians-Universität München, Institut für Physiologie, Lehrstuhl für physiologische Genomik
Schillerstr. 46
80336 München

Modellierung von ALS durch direkte Umprogrammierung

Abgeschlossen

Phänotypisches Screening von neuen niedermolekularen Verbindungen zur Stärkung der direkten Reprogrammierungs-Effizienz und Prävention von Motorneuronen vor dem Zelltod

Förderkennzeichen: 01EK1611B
Gesamte Fördersumme: 398.775 EUR
Förderzeitraum: 2017 - 2020
Projektleitung: Prof. Dr. Wolfgang Wurst
Adresse: Helmholtz Zentrum München, Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt (GmbH), Institut für Entwicklungsgenetik (IDG)
Ingolstädter Landstr. 1
85764 Neuherberg

Phänotypisches Screening von neuen niedermolekularen Verbindungen zur Stärkung der direkten Reprogrammierungs-Effizienz und Prävention von Motorneuronen vor dem Zelltod

Abgeschlossen

Untersuchung von zeitabhängigen Axon/Muskel Kontakten und Bildung von reifen neuromuskulären Endplatten zwischen humanen Motoneuronen

Förderkennzeichen: 01EK1611C
Gesamte Fördersumme: 419.542 EUR
Förderzeitraum: 2017 - 2020
Projektleitung: Prof. Dr. Tobias Böckers
Adresse: Universität Ulm, Medizinische Fakultät, Institut für Anatomie und Zellbiologie
Albert-Einstein Allee 11
89081 Ulm

Untersuchung von zeitabhängigen Axon/Muskel Kontakten und Bildung von reifen neuromuskulären Endplatten zwischen humanen Motoneuronen