Das übergeordnete Ziel des künftigen DZKJ ist es, mittels multidisziplinärer Forschung Durchbrüche in der Prävention, Diagnose und Behandlung von Krankheiten zu beschleunigen sowie die Gesundheit und Entwicklung von Kindern und Jugendlichen nachhaltig zu fördern. Die sieben Partnerstandorte bündeln klinische Kompetenzen und wissenschaftliche Expertise und vernetzen ihre Forschungsinfrastrukturen. Ein breites Forschungsprogramm befasst sich mit Krankheiten, für die es derzeit keine zufriedenstellende Behandlung gibt, sowie mit der Gesundheit und Entwicklung von Kindern und Jugendlichen. Sieben Hauptforschungsbereiche wurden definiert: 1) Seltene genetische Erkrankungen; 2) Immunsystem, Entzündungen und Infektionen; 3) Entwicklung des Zentralnervensystems und neurologische Erkrankungen; 4) Adipositas und Metabolismus; 5) Frühe Determinanten von Gesundheit und Krankheit; 6) Psychosoziale und mentale Gesundheit sowie 7) Community Medicine. Durch eine enge Zusammenarbeit mit dem künftigen Deutschen Zentrum für Psychische Gesundheit wird der psychosozialen Gesundheit von Kindern und Jugendlichen besondere Beachtung geschenkt. In der 2-jährigen Aufbauphase des künftigen DZKJ werden das Forschungsprogramm standortübergreifend implementiert, forschungsbegleitende Strukturen aufgebaut und mit der DZKJ-Akademie ein modernes Ausbildungs- und Karriereentwicklungsprogramm für Nachwuchswissenschaftlerinnen und -wissenschaftler aufgebaut. In alle Bereiche werden Patientinnen und Patienten, Eltern und Öffentlichkeit eingebunden. Ein wichtiger Schwerpunkt ist es, Kinder und Jugendliche zur aktiven Teilnahme an den Gremien und der Forschung des Zentrums zu befähigen. Das DRFZ verfügt über eine Infrastruktur zur Auswertung von Single-Cell-Omics-Daten von in vivo aktivierten Immunzellen bei Kindern mit chronisch entzündlichen Erkrankungen. Innovative neuronale Netzwerke unterstützen die molekulare Patientenstratifizierung, um Immunoendotypen zu definieren und deren therapeutische Relevanz zu testen.