Das übergeordnete Ziel des künftigen DZKJ ist es, mittels multidisziplinärer Forschung auf höchstem Niveau Durchbrüche in der Prävention, Diagnose und Behandlung von Krankheiten zu beschleunigen und die Gesundheit und Entwicklung von Kindern und Jugendlichen nachhaltig zu fördern. Die sieben Partnerstandorte des künftigen DZKJ bündeln vorhandene klinische Kompetenzen und wissenschaftliche Expertise, begleitet von einer engen Vernetzung der bereits vorhandenen Forschungsinfrastrukturen. Ein breit angelegtes Forschungsprogramm befasst sich mit Krankheiten, für die es derzeit keine zufriedenstellende Behandlung gibt, und mit der Gesundheit und Entwicklung von Kindern und Jugendlichen. Es wurden sieben Hauptforschungsbereiche definiert: Seltene genetische Erkrankungen; Immunsystem, Entzündungen und Infektionen; Entwicklung des Zentralnervensystems und neurologische Erkrankungen; Adipositas und Metabolismus; Frühe Determinanten von Gesundheit und Krankheit; Psychosoziale und mentale Gesundheit; sowie Community Medicine. Durch eine enge Zusammenarbeit mit dem Deutschen Zentrum für Psychische Gesundheit (DZPG) wird der psychosozialen Gesundheit von Kindern und Jugendlichen besondere Beachtung geschenkt werden. In der 2-jährigen Aufbauphase wird das Forschungsprogramm standortübergreifend implementiert und wichtige forschungsbegleitende Strukturen (Forschungsdaten-Plattform, Kohorte, Biobanking, Broad Consent) aufgebaut. Mit der DZKJ Akademie wird ein modernes Ausbildungs- und Karriereentwicklungsprogramm für Nachwuchswissenschaftlerinnen und -wissenschaftler aufgebaut. Darüber hinaus werden Patientinnen und Patienten, Eltern und Öffentlichkeit (PPPI) in alle Bereiche der Entwicklung des Zentrums eingebunden. Ein wichtiger Schwerpunkt ist die Befähigung von Kindern und Jugendlichen zur aktiven Teilnahme an den Gremien und der Forschung des Zentrums. Die Charité ist an der Bearbeitung aller sieben Hauptforschungsbereiche beteiligt. Ein spezieller Fokus liegt hierbei auf den seltenen genetischen Erkrankungen.