Die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine komplexe, fortschreitende Erkrankung mit sehr hoher Krankheitslast und begrenzten therapeutischen Möglichkeiten. Bisher können zwar die Symptome der Erkrankung gelindert werden, jedoch stehen bisher keine Lebensverlängernden Arzneimittel zur Verfügung. Die Entstehung der PAH ist noch weitgehend unbekannt, aber es gibt zahlreiche Hinweise dass Serotonin eine wichtige Rolle dabei spielt. Daraus ergibt sich die Möglichkeit, dass die Hemmung der Serotoninsynthese eine neue therapeutische Option für PAH sein könnte. Am ersten Schritt der Serotoninsynthese ist der Katalysator Tryptophanhydroxylase (TPH) beteiligt. In Vorversuchen konnten am MDC TPH-Inhibitoren entwickelt und therapeutische Wirksamkeit am Modell gezeigt werden.
In der geplanten Studie wird dieses vorläufige Ergebnis an zwei Partnerstandorten mit einer verbesserten statistischen Planung überprüft. Es wird erwartet, die Ergebnisse der Vorversuche zu bestätigen und damit die Hemmung der Serotoninsynthese als neues therapeutisches Paradigma für PAH zu validieren, das nachfolgend für die Anwendung an Patienten weiterentwickelt werden soll.