In den letzten Jahrzehnten wurden zahlreiche angeborene und vererbbare Genveränderungen beschrieben, die mit einem Risiko für das Auftreten myeloischer Neoplasien im Laufe des Lebens verbunden sind (Leukämie-Prädisposition). Manche dieser Mutationen führen nicht nur zu einer Leukämie-Prädisposition, sondern können auch mit anderen körperlichen Auffälligkeiten verbunden sein (z. B. das GATA2-Syndrom, Noonan-Syndrom oder Down Syndrom). Experten aus Freiburg, Tübingen, Hannover, Frankfurt, Düsseldorf und Erlangen haben sich zum MyPred Konsortium zusammengeschlossen um die Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit Prädispositionssyndromen für myeloische Neoplasien zu verbessern und für diese Patientengruppe den Weg zur Präzisionsmedizin zu ebnen. Verschiedene unbeantwortete Fragestellungen werden in zehn Grundlagen-, Translations- und patientenorientierten Forschungsprojekten bearbeitet. Das Vorhaben in Düsseldorf hat zum Ziel, zu verstehen, welche Veränderungen in wichtigen Signalwegen den funktionellen Defiziten von hämatopoetischen Nischenzellen bei Patientinnen und Patienten mit Prädispositions-Syndromen für Leukämien zu Grunde liegen. Dazu findet ein Vergleich phänotypischer und funktioneller Unterschiede zwischen Nischenzellen von Patienten mit unterschiedlicher Ausprägung von Prädispositionssyndromen statt. Außerdem sollen veränderte Signalwege in funktionseingeschränkten Nischenzellen über integrative proteogenomische und funktionelle Analyse identifiziert werden. Schließlich soll eine Modellierung und detaillierte Untersuchung der Blutbildungs-Nische in Prädispositionssyndromen mit massiv eingeschränkter Nischenzellvermehrung durch von induzierten pluripotenten Stammzellen abgeleiteten Nischenzellen erfolgen. Die Untersuchungen sollen dazu beitragen, die Stammzelltherapie zu verbessern und Hinweise für die Prävention von hämatopoetischer Insuffizienz und Leukämieentstehung zu liefern.