Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen kann zu einem vollständigen Funktionsverlust der Niere führen. Bislang gibt es kaum spezifische Therapieansätze, die dem entgegenwirken können, so dass FSGS Erkrankungen nicht selten zu einer Dialysepflichtigkeit führen. Der Verbund STOP-FSGS konnte in den letzten beiden Förderperioden dazu beigetragen, die zugrundeliegenden Mechanismen der Erkrankung weiter zu entschlüsseln, indem neue krankheitsverursachende Gene, Biomarker und Signalwege identifiziert wurden. Ziel des Verbundes in der dritten Förderperiode ist es, die identifizierten Erkrankungsmechanismen, Biomarker und Therapieansätze nun systematisch zusammenzuführen, weiterzuentwickeln und letztlich für die Patienten in eine verbesserte Diagnostik und Therapie zu übertragen. Zudem soll STOP-FSGS eine zentrale Informations-, Anlauf- und Austausch-Plattform für Ärzte und Ärztinnen, Wissenschaftler und Wissenschaftlerinnen und Patienten und Patientinnen für die FSGS Erkrankung in Deutschland darstellen. In dem Vorhaben sollen dazu die genetischen, metabolischen und zytoskelettalen Netzwerke in Zellen detailliert analysiert und kartiert werden. Die so identifizierten Mechanismen werden weiterhin in einem neuen Gentherapie-Ansatz untersucht. In einem weiteren Teilprojekt wird die FSGS in menschlichen Zellen und Geweben umfassend molekular analysiert. Somit sollen die Diagnosemöglichkeiten von Betroffenen verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien definiert werden.

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt oft zu einem vollständigen Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, die dem entgegenwirken können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Der Verbund STOP-FSGS konnte in den letzten beiden Förderperioden entscheidend dazu beigetragen, die zugrunde liegenden Mechanismen der Erkrankung weiter zu entschlüsseln, indem neue krankheitsverursachende Gene und Signalwege identifiziert wurden. Ziel des Verbundes in der dritten Förderperiode ist es daher, die gewonnen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen und Diagnosemöglichkeiten zu verbessern sowie neue Ansatzpunkte für Therapien zu entwickeln. Das Vorhaben hat zum Ziel die Diagnose und Behandlung von Betroffenen zu verbessern. Dazu werden im Tiermodell weitere Kandidaten für Medikamente gescreent und analysiert sowie auf ihren Einfluss auf den Krankheitsverlauf weiter getestet.

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt oft zu einem vollständigen Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, die dem entgegenwirken können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Der Verbund STOP-FSGS konnte in den letzten beiden Förderperioden entscheidend dazu beigetragen, die zugrunde liegenden Mechanismen der Erkrankung weiter zu entschlüsseln, indem neue krankheitsverursachende Gene und Signalwege identifiziert wurden. Ziel des Verbundes in der dritten Förderperiode ist es daher, die gewonnen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen und Diagnosemöglichkeiten zu verbessern sowie neue Ansatzpunkte für Therapien zu entwickeln. Das Vorhaben hat zum Einen zum Ziel, die histologische Diagnose durch eine verbesserte Bildanalyse und den Einsatz von künstlicher Intelligenz zu verbessern. Des Weiteren werden an der Erkrankung beteiligte Signalwege im Tiermodell genauer analysiert, um mögliche Ansatzpunkte für neue Therapien zu charakterisieren. Zudem sollen zwei klinischen Algorithmen für FSGS-Patientenuntergruppen in mehreren Patientenregistern etabliert und validiert werden, um Diagnose und Therapie zu verbessern.

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt oft zu einem vollständigen Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, die dem entgegenwirken können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Der Verbund STOP-FSGS konnte in den letzten beiden Förderperioden entscheidend dazu beigetragen, die zugrunde liegenden Mechanismen der Erkrankung weiter zu entschlüsseln, indem neue krankheitsverursachende Gene und Signalwege identifiziert wurden. Ziel des Verbundes in der dritten Förderperiode ist es daher, die gewonnen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen und Diagnosemöglichkeiten zu verbessern sowie neue Ansatzpunkte für Therapien zu entwickeln. Das Vorhaben hat zum Einen zum Ziel, lösliche Faktoren aus dem Blut von Patientinnen und Patienten sowie verschiedene Medikamente und innovative Therapieoptionen im Zebrafischmodell auf den Krankheitsverlauf zu testen. Zudem sollen im Zellmodell Unterschiede zwischen gesunden Zellen und Zellen Betroffener aufgeklärt werden.

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt oft zu einem vollständigen Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, die dem entgegenwirken können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Der Verbund STOP-FSGS konnte in den letzten beiden Förderperioden entscheidend dazu beitragen, die zugrunde liegenden Mechanismen der Erkrankung weiter zu entschlüsseln, indem neue krankheitsverursachende Gene und Signalwege identifiziert wurden. Ziel des Verbundes in der dritten Förderperiode ist es daher, die gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen und Diagnosemöglichkeiten zu verbessern sowie neue Ansatzpunkte für Therapien zu entwickeln. In dem Vorhaben werden zwei große Register zu dieser Erkrankung gebündelt, um einen sicheren Datenaustausch und die Bereitstellung von Bioproben zu ermöglichen. Über diese Plattform werden darüber hinaus hochwertige Informationen über Krankheitsmechanismen, Therapien, Prognosen und aktuelle Entwicklungen zusammengefasst.

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. In diesem Vorhaben sollen zum einen ein molekularer Signalweg, der zu einer FSGS führt, näher charakterisiert und aufgeschlüsselt (der so genannte mTOR-Signalweg) sowie weitere relevante Signalwege identifiziert werden. Zum anderen soll in Hamburg ein Teil des Registers aufgebaut werden. Somit sollen die Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten betroffener Patientinnen und Patienten verbessert werden.

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. In diesem Vorhaben soll mit einem neu entwickelten Modell im Zebrafisch die Rolle verschiedener löslicher Faktoren bei der Entstehung, der Pathogenese sowie der Diagnose der FSGS untersucht werden. Darauf basierend können neue Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten entwickelt werden.

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. In diesem Vorhaben soll ein nationales Register (FOrME Register) für Patientinnen und Patienten mit FSGS aufgebaut werden. Das Register basiert auf bestehenden Patientenregistern an den Standorten in Köln und Hamburg. Es werden darin klinische Parameter und Krankheitsverläufe erfasst sowie Biomaterialien von Betroffenen gesammelt. Die aus dem Register gewonnenen Informationen sollen somit die Grundlage für ein besseres klinisches Verständnis der Erkrankung bilden.