Zystische Nierenerkrankungen im Kindesalter umfassen eine klinisch und genetisch heterogene Gruppe von seltenen Erkrankungen der Niere, welche für einen Großteil der Fälle eines terminalen Nierenversagens in dieser Altersgruppe verantwortlich ist. Abhängig vom zugrundeliegenden Gen-Defekt können neben den Nieren auch weitere Organe betroffen sein. Im schlimmsten Fall führen die Erkrankungen bereits früh zu einem Nierenversagen, so dass Betroffene auf die Dialyse angewiesen sind. Der Verbund NEOCYST hat daher in der dritten Förderphase zum Ziel, durch die Zusammenführung verschiedener Expertisen die Grundlagen der Erkrankungen weiter zu erforschen, die Diagnose zu verbessern sowie neue Ansatzpunkte für Therapien zu untersuchen. In diesem Vorhaben werden molekulare Mechanismen und krankheitsverursachenden Signalwege in bestimmten Strukturen der Nierenzellen, den Zilien, detailliert charakterisiert. Dazu werden zum einen Zellen von Patientinnen und Patienten analysiert sowie Untersuchungen im Tiermodell vorgenommen. So sollen neue therapeutische Ansätze entwickelt werden.