Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine seltene neurologische Erkrankung. Sie zeichnet sich durch den fortschreitenden Verlust der Motoneurone aus, die das Gehirn mit der Muskulatur verbinden. Die Folge sind unter anderem Lähmungen, die im fortgeschrittenen Stadium auch die Atemmuskulatur betreffen können. Bislang ist ALS nicht heilbar. Es besteht Forschungsbedarf, um neue Behandlungskonzepte zu entwickeln und sie schnell zu den Patientinnen und Patienten zu bringen.
Ziel des Verbundes Integrals ist es, das Krankheitsgeschehen besser zu verstehen, um neue Arzneimittel entwickeln zu können. Dazu werden Patientenzellen entnommen und mit verschiedenen molekularen Ansätzen untersucht. Die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler nutzen diese Zellmodelle, um den Einfluss der Immun- und Zellstoffwechselsysteme auf die ALS-Erkrankung zu analysieren. Darüber hinaus sollen sie auch für die Suche nach neuen Therapiemöglichkeiten verwendet werden.
Im Verbund forschen Arbeitsgruppen aus fünf Ländern gemeinsam an der Lösung dieser Fragen. Mit der Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie seltener Krankheiten ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.