Die Mukoviszidose (Zystische Fibrose, CF) ist eine tödlich verlaufende Erkrankung, die einen von 2000 bis 3000 Menschen in Europa betrifft. Bisher gibt es keine wirksamen Medikamente zur Behandlung der CF und den damit verbundenen Lungen- und Lebererkrankungen. Hervorgerufen wird die CF durch Mutationen am CFTR-Gen. Daher ist es notwendig, Therapien zu entwickeln, die die Funktion des mutierten CFTR-Gens wiederherstellen können. Damit die infrage kommenden Wirkstoffkombinationen erforscht werden können, werden Zellmodelle benötigt, die die besonderen Eigenschaften der klinisch von der CF am stärksten betroffenen Organe (Lunge und Leber) widerspiegeln. Diese gibt es bisher nur in unzureichender Form. Der Forschungsverbund hat zum Ziel, diese Zellmodelle unter Verwendung von pluripotenten Stammzellen betroffener Patientinnen und Patienten zu entwickeln. In einem weiteren Schritt sollen die Zellmodelle mit einer Substanzsammlung mittels Hochdurchsatz-Screening abgeglichen werden, um (bessere) Wirkstoffkombinationen zu identifizieren. Im Verbund arbeiten Arbeitsgruppen aus fünf Ländern gemeinsam an der Lösung der Forschungsfragen.