Motoneuronerkrankungen wie die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) sind seltene neurodegenerative Erkrankungen mit schlechter Prognose und unzureichenden Therapieoptionen. Patientinnen und Patienten mit ALS entwickeln im Verlauf eine zunehmende Muskelschwäche, die bei Verlust der Lungenfunktion letztendlich zum Tod führt. Bestehende Therapieoptionen behandeln nur die Symptome der Erkrankung und können den Verlauf der Neurodegeneration kaum beeinflussen. Es besteht daher Forschungsbedarf, damit neue Therapien in der Behandlung von Motoneuronerkrankungen ankommen.
Ziel des Verbundes ist die Entwicklung von neuen Therapiestrategien sowie Biomarkern, die eine frühzeitige Diagnose der Erkrankung ermöglichen. Dazu sollen neue molekulare Ziele identifiziert werden, die als möglicher Angriffspunkt für medikamentöse Therapien dienen könnten.
Im Verbund arbeiten Arbeitsgruppen aus sechs Ländern gemeinsam an der Lösung der Forschungsfrage. Mit den Fördermaßnahmen wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie seltener Krankheiten ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.
