Die portosinusoidale Gefäßerkrankung umfasst eine Gruppe von Krankheiten, die häufig das innere Gefäßsystem der Leber schädigen und zu portaler Hypertonie und deren lebensbedrohlichen Komplikationen führen. Die genauen Mechanismen der Schädigung sind unbekannt. Da es keine spezifische Behandlung gibt, erhalten die Patientinnen und Patienten nur eine symptomatische Therapie. Es fehlen prognostische Scores und Biomarker, die eine Identifizierung von Personen mit hohem Risiko für einen schlechten Ausgang ermöglichen.

Das Projekt bringt Partner aus verschiedenen Disziplinen (Klinik, Sozialwissenschaft, Grundlagenforschung und Patientenvertretungen) in einem ausgewogenen Arbeitsplan zusammen. Gemeinsam werden im Konsortium Scores für die Risikostratifizierung und die Vorhersage von klinischen Ereignissen entwickelt. Das DKFZ wird auf der Grundlage des vorhandenen Wissens mechanistische Biomarker untersuchen, die dann von den Partnern genutzt werden, um die Mechanismen, die der Krankheit zugrunde liegen, besser zu verstehen und neue therapeutische Ziele zu identifizieren.

Im Verbund forschen Arbeitsgruppen aus fünf Ländern gemeinsam an der Lösung dieser Fragen. Mit der Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie Seltener Erkrankungen ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.