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Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose, kurz ALS, leiden an einem raschen Verlust ihrer Muskelfunktion durch das Absterben wichtiger Nervenzellen. Dies führt nach der Diagnose innerhalb weniger Jahre zum Tod, meistens durch den Verlust der Atmung.
Bisherige Therapien können die Krankheit nicht heilen, aber das Überleben der Patientinnen und Patienten verlängern und die Muskelfunktion verbessen. Ziel der Forschung ist es, Therapien zu entwickeln, die das Überleben und die Lebensqualität der Betroffenen verbessern.
Der Verbund untersucht in einer klinischen Studie, ob ALS-Patientinnen und Patienten von einer Behandlung mit dem Medikament Fasudil profitieren. In verschiedenen Zell- und Tiermodellen wurde bereits ein positiver Effekt auf die Erkrankung gezeigt. Fasudil ist schon seit vielen Jahren als Medikament für die Behandlung von Gefäßkrämpfen bei Schlaganfällen zugelassen und verursacht wenige Nebenwirkungen. Daher besteht die Hoffnung, dass das Medikament vergleichsweise schnell auch in der Behandlung von ALS zum Einsatz kommen könnte.
Im Verbund arbeiten Arbeitsgruppen aus vier Ländern gemeinsam an der Lösung der Forschungsfrage. Mit der Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie seltener Krankheiten ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären. Wegen der jeweils kleinen Zahl von ALS-Patientinnen und Patienten pro Land profitiert die Durchführung der klinischen Studie besonders von der international, koordinierten Zusammenarbeit. Erst dadurch kann ein ausreichend großes Patientenkollektiv erreicht werden.