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Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunktion bei Kindern gehören zu der großen Gruppe von Erkrankungen des Lungengerüsts. Das Surfactant ist eine oberflächenaktive Substanz, die das Zusammenfallen und die Verklebung der feinen Lungenbläschen bei der Ausatmung verhindert. Die Störung führt zu einer eingeschränkten Sauerstoffaufnahme und damit zu einer Luftnot bei den Betroffenen. Diese versuchen, die Luftnot durch eine schnellere Atmung auszugleichen. Die vermehrte Atemarbeit erfordert viel Energie. Die Kinder sind daher oft schneller erschöpft und weniger gut belastbar als ihre Altersgenossen.
Bislang gibt es noch keine Medikation, die für diese Erkrankungen in einer klinischen Studie untersucht wurde. Alle Arzneimittel werden zurzeit „off label“, d.h. außerhalb der Zulassung und auf reiner Erfahrungsbasis verabreicht. Fast alle Kinder mit diesen Erkrankungen werden irgendwann mit Hydroxychloroquin, einem Medikament, das u.a. gegen Malaria und Autoimmunerkrankungen eingesetzt wird, behandelt. Dies erfolgt zurzeit jedoch nicht einheitlich, da optimaler Zeitpunkt, Dosis, Dauer, Nebenwirkungen, Wirksamkeit und viele weitere Details nicht bekannt sind.
Um eine wissenschaftlich abgesicherte Grundlage für die Behandlung mit Hydroxychloroquin zu schaffen, wird in diesem Vorhaben eine klinische Studie durchgeführt, die sich sehr nah am Alltagseinsatz dieser Medikation orientiert.
Im Verbund arbeiten Arbeitsgruppen aus sieben Ländern gemeinsam an der Lösung der Forschungsfrage. Mit der Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie seltener Krankheiten ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.