Das bullöse Pemphigoid ist eine seltene entzündliche Hauterkrankung. Sie tritt im höheren Lebensalter auf. Die gesamte Haut ist gerötet und voller Blasen; die Patientinnen und Patienten leiden außerdem unter schwerem Juckreiz. Die Sterblichkeit ist um mehr als das doppelte erhöht.
Die bisherige Therapie basiert auf einer Gabe von Kortison. Diese bringt die Symptome zwar zum Abklingen, bei der Hälfte der Patientinnen und Patienten kehren sie aber anschließend zurück. Neue Kortisongaben werden notwendig, deren dauerhafte Anwendung regelmäßig zu schweren, zum Teil lebensbedrohlichen Nebenwirkungen führt. Daher werden dringend neue Therapiekonzepte für diese Patientengruppe benötigt.
Dimethylfumarat (DMF) ist ein bisher für Schuppenflechte und Multiple Sklerose zugelassenes Medikament. In Zellkultur- und Tiermodellen, die Aspekte der bullösen Pemphigoid Erkrankung abbilden, konnten bereits therapeutische Effekte von DMF gezeigt werden. So konnte der Wirkstoff die Aktivierung krankheitsrelevanter weißer Blutkörperchen blockieren und bei erkrankten Mäusen das Krankheitsbild verbessern. Es gibt zudem Hinweise, dass die Erkrankung bei Absetzen des Medikaments nicht wieder zurückkehren wird.
Die klinische Studie DPem soll erstmalig die Wirksamkeit und Sicherheit einer Therapie mit DMF in Hinblick auf die Häufigkeit des Wiederauftretens der Symptome und das Überleben der Patientinnen und Patienten mit bullösem Pemphigoid untersuchen und nachweisen. Die Studie soll randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert durchgeführt werden. DMF soll zusätzlich zu einer Kortisontherapie eingesetzt werden, so dass es nach Absetzen des Kortisons nicht mehr zu einem Wiederauftreten der Symptome kommt.
Bei positivem Verlauf der Studie stünde ein sicheres und effektives Medikament zur längerfristigen Behandlung der Patientinnen und Patienten zur Verfügung.
Im Verbund arbeiten Arbeitsgruppen aus vier Ländern gemeinsam an der Lösung der Forschungsfrage. Mit den Fördermaßnahmen wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie seltener Krankheiten ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.