Die Megalenzephalische Leukenzephalopathie mit subkortikalen Zysten (MLC) ist eine seltene Erbkrankheit, die mit einer Schädigung der weißen Hirnsubstanz (Glia) einhergeht. Die Betroffenen leiden langsam fortschreitend an spastischen Lähmungen und kognitiven Defiziten. In dem Forschungsprojekt soll untersucht werden, welche Rolle drei in Gliazellen wirkende Eiweiße für den Verlauf der Erkrankung spielen. In Tierversuchen werden Mäuse und Zebrafische als Modellorganismen verwendet, in denen bestimmte Eiweiße in der für die Krankheit typischen Weise durch Mutation verändert sind. Die Tiere werden anatomisch, biochemisch und physiologisch untersucht. Dies wird ergänzt durch Arbeiten an Zellkulturen. Es sollen auch erste chemische Substanzen identifiziert werden, die die gestörte Funktion der veränderten Eiweiße normalisieren können. Falls dies gelingt, wäre dies ein erster Schritt zur Therapie dieser seltenen, schweren Erkrankung.