Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine neurodegenerative Erkrankung mit einer schlechten Prognose und insuffizienten therapeutischen Optionen. Die Diagnose basiert auf klinischen Kriterien und erfolgt nach wie vor spät im Verlauf der Erkrankung. Hier könnten Biomarker aus Körperflüssigkeiten eine frühere Diagnose erleichtern. Eines der frühesten Ereignisse bei der Krankheitsentwicklung ist die Degeneration von Synapsen und distalen axonalen Segmenten. Eine bessere molekulare Charakterisierung dieses degenerativen Vorgangs könnte dazu beitragen, neue und effizientere Therapien sowie neue diagnostische Biomarker zu entwickeln. Da RNA-Metabolismus eine wichtige Rolle in der Pathogenese der ALS spielt, reicht allein eine proteinbasierte Analyse nicht aus, um krankheitsrelevante Mechanismen ausreichend zu charakterisieren. Das internationale Konsortium aus sieben etablierten Forschungslaboren wird verschiedene -omik-Methoden in einem translationalen Ansatz nutzen: molekulare Ziele werden identifiziert und validiert, die neue therapeutische Strategien eröffnen und/oder als Biomarker für eine frühere Diagnose der ALS infrage kommen werden.